제 3 상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터 : 기존의 항 캡시드 중화와 관계없이 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체, AMT-061)의 효능 및 안전성
62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트

제 3 상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터 : 기존의 항 캡시드 중화와 관계없이 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체, AMT-061)의 효능 및 안전성 항체

스티븐 W. 파이프, MD1, 마이클 레흐트, MD, PhD2, 나이젤 S. 키, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, 지안카를로 카스타만, MD5, 수잔 U. 래티모어, RN6, 폴 반 데르 발크7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, 미치엘 ​​코펜스, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, 존 파시, MB, ChB, 박사, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, 가이 영, MD17, 세드릭 헤르만스, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, 로버트 클램로스, MD, PhD21, Richard S. 레몬, MD22, 메릴랜드 네이선 비스웨슈와르23, 셸리 크레이, MD, MS24, 라시드 카즈미, MBBS25, 에밀리시 밍턴26, Miguel A. Escobar, MD27, 에스테반 고메즈, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, 마이클 왕, MD32, 앨리슨 P. 휠러, MD33, Eileen K Sawyer, 박사34, Stephanie Verweij, 학사35, Valerie Colletta, 석사36, 메릴랜드 주 나그 마나 바 즈마37, 로버트 거트, MD, PhD36 및 Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38

1미시건 대학교, 미시간 주 앤아버

2Oregon Health & Science University, 포틀랜드, OR

3노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, NC

4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, 네덜란드

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이태리

6Oregon Health & Science University, 포틀랜드

7Vrije Universiteit Medical Center, 암스테르담, NLD

8Universitair Medisch Centrum Utrecht, 위트레흐트, 네덜란드

9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, 위트레흐트, 네덜란드

10벨기에 루벤, 루벤 대학교 병원 혈관 의학 및 지혈 및 혈우병 센터

11암스테르담 대학 의료 센터, 암스테르담 대학, 암스테르담, 네덜란드

12국립 응고 센터, 세인트 제임스 병원, 더블린, 아일랜드

13Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, 영국

14Rigshospitalet, 코펜하겐, 덴마크

15University Medical Center Groningen, 흐로 닝언, 네덜란드

16캘리포니아 대학교 샌디에이고, 캘리포니아 라호야

17University of Southern California Keck School of Medicine, Children 's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA

18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, 브뤼셀, 벨기에

19스웨덴 말뫼 룬드 대학교 중개 의학-임상 응고학과

20스웨덴 말뫼 스카 네 대학 병원

21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, 베를린, 독일

22유타 대학교, 솔트 레이크 시티, UT

23사우스 플로리다 대학, 플로리다 주 탬파

24아칸소 대학교 의학 과학, 리틀록, AR

25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, 영국

26Cambridge University–Addenbrooke 's Hospital, Cambridge, 영국

27텍사스 휴스턴에있는 텍사스 대학교 보건 과학 센터

28피닉스 아동 병원, 피닉스, AZ

29Bloodworks Northwest, 시애틀, WA

30뉴욕 주 서부 뉴욕 혈우병 센터

31로스 앤젤레스 정형 외과 병원, 정형 외과 혈우병 치료 센터, 로스 앤젤레스, CA

32Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, 혈우병 및 혈전증 센터, Aurora, CO

33밴더빌트 대학 의료 센터, 내슈빌, 테네시

34uniQure Inc, 매사추세츠 주 렉싱턴

35uniQure, 렉싱턴, MA

36uniQure Inc, 매사추세츠 주 렉싱턴

37Uniqure Inc, 매사추세츠 주 렉싱턴

38University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

주요 데이터 포인트

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AMT-3 (etranacogene dezaparvovec)에 대한 HOPE-B 061 상 임상 시험은 공개 라벨 단일 군 연구로 설계되었습니다. AAV5-Padua hFIX의 단일 용량이 54x2 용량으로 10 명의 참가자에게 주입되었습니다.13 gc / kg. 26 차 평가 변수는 주입 후 52 주와 52 주에 FIX 활동이었고 도입부와 비교하여 5 주에 ABR이었습니다. 후속 조치 기간은 5 년으로 예정되어 있습니다. AAVXNUMX에 대한 기존의 중화 항체는 배제 기준이 아니 었습니다.

영상

이 그림은 투여 후 최대 26 주 (N = 54)까지 모든 참가자의 평균 및 중앙 FIX 활동과 26 주 이상 (최대 72 주)의 후속 조치를받은 참가자의 경우를 보여줍니다. 발현은 투여 후 3 주까지 견고했으며 37.2 주에 평균 26 %를 측정했습니다. 많은 참가자가 추적 기간 동안 FIX 활동의 감소 증거없이 6 개월 공동 XNUMX 차 평가 변수를 훨씬 넘어서 관찰했습니다. .

영상

이 표는 주입 후 첫 6 개월 동안의 모든 참가자의 출혈과 6 개월 도입 기간을 비교합니다. 총 출혈은 83 % 감소했고 치료 된 출혈은 91 % 감소했습니다. 출혈이없는 환자는 도입 기간의 0 %에서 투여 후 30 개월 동안 72 %로 증가했습니다.

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