Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터
62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

Annette von Drygalski, MD, 제약 D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, 지안카를로 카스타만, MD3, 나이젤 S. 키, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, 볼프강 A. 미스바흐, MD8, 마이클 레흐트, MD, PhD9, 에스테반 고메즈, MD10, 로버트 거트, MD, PhD11및 Steven W. Pipe, MD12

1의학부, 혈액학 / 종양학과, UC San Diego Health, San Diego, CA

2캘리포니아 대학교 데이비스, 새크라멘토, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이태리

4노스 캐롤라이나 대학교 채플 힐, 채플 힐, NC

5노스 캐롤라이나 대학교 채플 힐 혈액 학부

6Oregon Health & Science University, 포틀랜드, OR

7에라스무스 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드

8혈우병 센터, University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트, 독일

9Oregon Health and Science University, 포틀랜드, OR

10피닉스 아동 병원, 피닉스, AZ

11uniQure Inc, 매사추세츠 주 렉싱턴

12미시건 대학교, 미시간 주 앤아버

주요 데이터 포인트

영상

AMT-2 (etranacogene dezaparvovec)에 대한 061B 상 임상 시험은 공개 라벨 단일 군 연구로 설계되었습니다. AAV5-Padua hFIX의 단일 용량을 3x2 용량으로 10 명의 참가자에게 주입했습니다.13 gc / kg. 일차 평가 변수는 6 주에 FIX 활동이었고 추적 기간은 5 년이었습니다. AAV5에 대한 기존 중화 항체는 배제 기준이 아니 었습니다.

영상

5 명의 참가자 모두에서 주입 후 6 주에 FIX 활동 ≥ 3 %의 2 차 평가 변수가 달성되었습니다. 44.2 년에 평균 FIX 활동은 1 % 였고 FIX 활동은 2 년부터 2 년까지 안정적이었습니다. 2 년 동안 3 ~ 2 명의 참가자는 출혈이나 FIX 농축액 사용이 없었습니다. 세 번째 참가자는 의심되는 1 명의 출혈과 1 명의 확인 된 출혈에 대해 FIX 대체 요법을 XNUMX 회 주입했습니다.

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