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회의 범위

EAHAD 2021 가상 회의의 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
혈우병 개 모델에서 장기 추적 후 Adeno-Associated Virus Vector Persistence의 특성 분석

혈우병 개 모델에서 장기 추적 후 Adeno-Associated Virus Vector Persistence의 특성 분석

폴 배티, MBBS, PhD

손목 시계
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

아네트 폰 Drygalski, MD, PharmD

손목 시계
중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

Frank WG Leebeek, MD, PhD

손목 시계
중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성하는 새로운 AAV (Adeno-Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)에 대한 후속 조치 (B-AMAZE 연구)

중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성하는 새로운 AAV (Adeno-Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)에 대한 후속 조치 (B-AMAZE 연구)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

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