Etranacogene Dezaparvovec 유전자 치료를 받은 후 중증 또는 중등도의 중증 B형 혈우병이 있는 성인의 건강 관련 삶의 질 개선
ISTH 30차 대회 하이라이트

Etranacogene Dezaparvovec 유전자 치료를 받은 후 중증 또는 중등도의 중증 B형 혈우병이 있는 성인의 건강 관련 삶의 질 개선

발표자: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

R. 잇츨러1, J. 밀러2, R. 롭슨2, P. 모나한3, 에스파이프4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, 미국
2Everest Clinical Research, 미국 뉴저지주 리틀폴스, 미국 뉴저지주 리틀폴스
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, 미국
4미시간 대학교, 앤아버, 미시간, 미국

 

 

주요 데이터 포인트

HOPE-B 환자 보고 결과(PRO) 종점

HOPE-B 임상 시험의 일부로 평가된 환자 보고 결과 종점(5차 및 탐색적). 두 가지 도구가 시험의 5차 평가변수로 미리 지정되었으며 둘 다 질병 혈우병에 특이적이지 않은 일반 설문지인 국제 신체 활동 설문지(iPAQ) 및 EQ-XNUMXD-XNUMXL 시각 아날로그 척도(VAS)입니다. 또한 이 시험에는 탐색적 종점으로 미리 지정된 여러 PRO 기기가 포함되었습니다.

Hem-A-QoL: 개선 사항이 2로 유지됨

1년 이후에 관찰된 Hem-A-QoL 총점의 개선은 2년의 추적 관찰 후에도 유지되었습니다. 평균 총점은 리드인에 비해 6.2점 향상되어 23.7% 향상되었습니다. 1년 관찰에서 유의한 특정 혈우병 관련 도메인 점수는 유전자 치료 후 2년에 일관되게 개선되었습니다.

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