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혈우병 A 개 모델에서 FVIII 이식유전자 전달의 장기간 추적 후 AAV 벡터 삽입의 빈도, 위치 및 특성
ISTH 2020 Virtual Congress의 하이라이트

혈우병 A 개 모델에서 FVIII 이식유전자 전달의 장기간 추적 후 AAV 벡터 삽입의 빈도, 위치 및 특성

폴 배티1, 실비아 퐁2, 마테오 프랑코3, 아이린 길 파리나3, 아오메이 모1, 로리 안 하펠1, 크리스틴 허프1, 데이비드 헐버트1, 애비 펜더1, 소피아 사르도 인피 리1, 앤드류 윈터 본4, 만프레드 슈미트3 그리고 David Lillicrap1

1캐나다 온타리오 주 킹스턴 퀸즈 대학교 병리 및 분자 의학과.

2BioMarin 제약, 노바토, 캘리포니아, 미국.

3GeneWerk GmbH, Heidelberg, 독일.

3동물 관리 서비스, Queen 's University, Kingston, Ontario, Canada.

주요 데이터 포인트

왼쪽의 표는 연구에 포함 된 8 마리의 개에 대한 용량, 캡시드 혈청 형, FVIII 수준 및 통합 부위 (IS) 수를 보여줍니다. 주입 2 년 후, 8 마리 동물 중 1 마리에서 FVIII 수치는 2.9 % 미만이었고 다른 8.6 마리 동물에서는 6 %에서 2 % 범위였습니다. 통합 부위는 XNUMX 가지 방법 (표적 강화 시퀀싱, TES 및 선형 증폭 매개 PCR, LAM-PCR)을 사용하여 분석되었습니다. 오른쪽 그래프는 각 동물에 대한 IS의 상대적 분포를 보여줍니다.

각 동물에 대한 2 개의 간 부위로부터의 게놈 DNA를 벡터-게놈 통합에 대해 분석 하였다. 통합 형태 (벡터-게놈)는 4.6 %를 차지하고 에피 솜 형태 (벡터-벡터)는 판독 횟수의 95.4 %를 차지했습니다. 이러한 결과는 발현 벡터가 주입 후 10 년 이상 주로 에피 솜 형태로 유지되었음을 나타냅니다.

이 표는 TES 방법을 기반으로 가장 일반적인 10 개의 통합 부위 (염색체, 크기, 유전자 및 위치)를 보여줍니다. 두 가지 시퀀싱 방법을 기반으로 가장 일반적인 통합 사이트는 KCNIP2, CLIC2, ABCB1 및 F8 유전자.

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