Fidanacogene Elaparvovec Adeno 관련 바이러스 유전자 요법으로 치료받은 B형 혈우병 환자 코호트에서 5년 이상의 추적 관찰

제63회 ASH 연차총회 하이라이트

Fidanacogene Elaparvovec Adeno 관련 바이러스 유전자 요법으로 치료받은 B형 혈우병 환자 코호트에서 5년 이상의 추적 관찰

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, 스펜서 K. 설리반, MD², John EJ Rasko, BSc(의학), MBBS(우등), PhD, MAICD, FFSc(RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, 린지 A. 조지, MD^1,5, 조나단 M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, 캐서린 E. McGuinn, MD⁸, 아만다 오브라이언^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, 아미트 차브라, MBBS, MPH¹¹및 Jeremy Rupon, MD⁹

¹필라델피아 아동 병원, 필라델피아, PA
²미시시피 첨단 의학 센터, 매디슨, MS
³세포 및 분자 치료, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, 호주
⁴캘리포니아 대학교 데이비스, 새크라멘토, CA
⁵펜실베니아 대학의 Perelman 의과 대학, 필라델피아, 펜실베니아
⁶혈우병 치료 센터, UC Davis, 새크라멘토, CA
⁷토론토 대학교, 세인트 마이클 병원, 토론토, 캐나다
⁸컬럼비아 대학, 뉴욕, 뉴욕
⁹Pfizer Inc, 펜실베이니아주 칼리지빌
¹⁰영국 써리 태드워스 Pfizer Ltd
¹¹화이자 Inc, 뉴욕, NY

주요 데이터 포인트

Fidanacogene Elaparvovec 주입 후 시간 경과에 따른 FIX 활성
Fidanacogene Elaparvovec 주입 후 시간 경과에 따른 ABR

Fidanacogene Elaparvovec 주입 후 시간 경과에 따른 FIX 활성

fidanacogene elaparvovec의 2020/15상 임상 시험에서 1e2 vg/kg의 용량을 받은 5명의 참가자에 대한 FIX 활성(11년 22.8월 마감 날짜 기준). FIX 활성은 중앙 실험실 액틴 FSL 기반 1단계 응고 분석을 사용하여 결정되었습니다. 평균 FIX 활성 수준은 경증 혈우병 중증도 범위로 유지되었습니다: 15년차 25.4%(n = 2); 14%, 22.9년차(n = 3); 14%, 24.9년차(n = 4); 9%, 19.8년차(n = 5); 및 7%, XNUMX년차(n = XNUMX).

Fidanacogene Elaparvovec 주입 후 시간 경과에 따른 ABR

장기 추적 연구에 참여한 14명의 15/1상 참가자 중 2명의 ABR. 단지 9명과 5명의 참가자만이 각각 5년 및 6년 추적 시점에 도달했습니다. 벡터 주입 전 이후 평균 ABR은 추적 기간 동안 연간 0.1–0.9 범위였으며 FIX 예방을 재개한 참가자는 없었습니다.