심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과
ASGCT 23 차 연례 회의의 주요 내용

심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과

스티븐 파이프1찰스 RM 헤이2John P. Sheehan3토시 코 리시 코프4엘크 디터 링5실비아 리베이로5, 콘 스탄 티나 바 네프 스키5

1미시건 대학교, 미시간 주 앤아버

2영국 맨체스터 왕립 진료소, 혈액학과, 영국

3위스콘신 대학교 매디슨 의과 대학

4불가리아 소피아의 혈액 질환 치료를위한 국립 전문 병원

5바이엘, 바젤, 스위스

주요 데이터 포인트

중증 혈우병 A에서 AAVhu1 캡시드 벡터에 대한 2/37 상 오픈-라벨 안전성 및 투여-발견 연구를위한 포함 기준 및 증량 투여 요법. 코호트 1, 2 및 3에 2 명의 환자가 등록되었다. 이 프리젠 테이션에 사용할 수있었습니다. (PTP, 이전에 치료받은 환자; ED, 노출 일; GC, 유전자 사본)

코호트 2의 1 명의 환자에 대한 FVIII 활성 결과는 두 환자 모두에서> 12 개월 동안 FVIII의 지속적인 발현을 보여 주었다. 이 최저 용량에서 1 명의 환자 (오른쪽 패널)가 임상 적으로 의미있는 FVIII 수준을 달성하여 12 개월 동안 출혈 횟수를 99에서 4로 감소 시켰습니다.

코호트 2의 2 명의 환자에 대한 FVIII 활성 결과는> 6 개월 동안 FVIII의 지속적인 발현을 보여주었습니다. 이 다음 높은 용량에서 두 ​​환자 모두 임상 적으로 의미있는 FVIII 수준을 달성했습니다. 1 명의 환자 (오른쪽 패널)가 7 개월 동안 출혈과 치료가 없었습니다.

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