정상 범위 내에서 인자 IX 발현은 중증 혈우병 B 환자에서 FLT180a 유전자 치료 후 치료가 필요한 자연 출혈 예방: B-Amaze 프로그램의 장기 추적 연구
제63회 ASH 연차총회 하이라이트

정상 범위 내에서 인자 IX 발현은 중증 혈우병 B 환자에서 FLT180a 유전자 치료 후 치료가 필요한 자연 출혈 예방: B-Amaze 프로그램의 장기 추적 연구

프라티마 차우다리1,2, 수잔 샤피로, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, 마이크 마크리스, MD5, 질리언 에반스6, 사라 보이스7, 케이트 톡스8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, 울리케 라이스10 *, 마크 필립스1,2, 앤 리델1, 마리아 리타 페랄타1, 미셸 퀘이2, 테드 터든햄1*, 앨리슨 롱11, 줄리 크롭11및 Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy 혈우병 및 혈전증 센터, Royal Free Hospital, 런던, 영국
2University College London, 런던, 영국
3옥스포드 대학 병원, 옥스포드, 영국
4옥스포드 대학교, 옥스포드, 영국
5셰필드 대학교, 셰필드, 영국
6켄트 앤 캔터베리 병원, 캔터베리, 영국
7University Hospital Southampton, Southampton, 영국
8뉴캐슬어폰타인 병원 NHS 재단 신탁, 뉴캐슬어폰타인, GBR
9지혈 및 혈전증 센터, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, 런던, 영국
10세인트 주드 아동 연구 병원, 멤피스, 테네시
11Freeline, 스티 버니 지, 영국

주요 데이터 포인트

B-AMAZE를 위한 적응형 투여 설계

B-AMAZE 연구를 위한 연구 설계에는 다음 기간 동안 중등도에서 중증 B형 혈우병 환자에서 정상 범위의 180-50%의 안정적인 FIX 수준을 생성하는 FLT150a AAV 벡터의 최적 용량 식별을 용이하게 하는 적응 형식이 포함되었습니다. 26주 연구 기간. 연구 설계에는 아미노전이염을 최소화하기 위해 프레드니솔론을 사용한 예방적 면역억제도 포함되었습니다. Tacrolimus는 용량 4 코호트에 대한 예방 요법에 추가되었습니다.

치료에 대한 용량 의존적 FIX 반응

B-AMAZE에 대한 10명의 참가자와 4명의 용량 코호트에서 FIX 반응은 용량 의존성을 보여주었습니다. 추적관찰 기간 중앙값(범위)은 27.2개월(19.1-42.4개월)이었다. 참가자 180명 중 9명은 FLT1a 치료 후 FIX 예방을 받지 않았습니다. XNUMX명의 환자는 아미노전이염 후에 FIX 발현을 잃었습니다. 지속적인 발현을 보인 XNUMX명의 참가자 중 XNUMX명은 FIX 주입이 필요한 외상성 출혈을 경험했으며 FIX 주입이 필요한 자발적 출혈은 없었습니다.

관련 콘텐츠

대화식 웨비나
영상

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

필수 SSL