스티븐 W. 파이프, MD
ISTH 2021 대회 하이라이트

AAV 벡터 유전자 요법의 진화는 혈우병에서 진행 중입니다. BAY 2599023의 고유한 기능이 뛰어난 요구 사항을 해결합니까?

SW 파이프1, 씨. 헤이2, J. 시한3, T. 리시치코프4, 엠. 코펜스5, H. 아이클러6, S. 와이그만7, F. 페란테8

1미시간 대학교, 앤아버, 미국

2맨체스터 대학교 혈액학과, 맨체스터, 영국

3위스콘신대학교-매디슨, 매디슨, 미국

4불가리아 소피아의 혈액 질환 치료를위한 국립 전문 병원

5암스테르담 대학 의료 센터, 암스테르담 대학, 암스테르담, 네덜란드

6독일 Homburg의 Saarland University 임상 지혈 및 수혈 의학 연구소

7바이엘, 부퍼 탈, 독일

8바이엘, 바젤, 스위스

주요 데이터 포인트

1/2단계 연구 설계

진행 중인 1/2상 BAY2599023 용량 찾기 연구에 대한 포함 기준, 코호트 투여 및 연구 종료점. 중증 혈우병 A가 있고, FVIII 억제제 이력이 알려져 있지 않고, AAVhu37 중화 항체 역가가 5 이하이고, FVIII 제품에 대한 노출 일수가 150일 이상인 남성을 BAY2599023의 단일 정맥내 주입을 받기 위해 4가지 용량 코호트에 순차적으로 등록했으며, 당 최소 4명의 환자를 대상으로 하였다. 용량 수준(코호트 10에 등록할 환자는 XNUMX × XNUMX13 유전자 카피/kg).

BAY2599023 주입 후 인자 FVIII 발현

총 3명의 환자에서 처음 8회 용량으로 이식유전자 주입 후 FVIII 발현 수준. 21년 2021월 12일 데이터 컷오프에서 발색성 B-도메인 삭제 FVIII 수준은 환자 8의 경우 100주에서 환자 2의 경우 1주 범위의 기간 동안 사용할 수 있었습니다. 코호트 3에서 코호트 23까지 용량 반응이 관찰되었습니다. 최대 11개월 이상의 기간 동안 FVIII 수준을 지속적으로 유지합니다. XNUMXIU/dL 이상의 보호 FVIII 수준에 도달한 환자 중 누구도 자발적 출혈 또는 치료가 필요한 기타 출혈을 보고하지 않았습니다.

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