Etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터

제 14 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

아네트 폰 Drygalski, MD, PharmD¹, Adam Giermasz, MD, PhD², 지안카를로 카스타만, MD³, 나이젤 S. 키, MBChB⁴, 수잔 U. 래티모어, RN⁵, Frank WG Leebeek, MD⁶, 볼프강 A. 미스바흐, MD, PhD⁷, Michael Recht, MD, PhD⁵, 에스테반 고메즈, MD⁸, 로버트 거트, MD, PhD⁹및 Steven W. Pipe, MD¹⁰

¹캘리포니아 대학교 샌디에이고, 라호야, 캘리포니아, 미국

²캘리포니아 대학교 데이비스, 새크라멘토, 캘리포니아, 미국

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이탈리아

⁴노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, 미국

⁵Oregon Health and Science University, Portland, 미국

⁶네덜란드 로테르담 에라스무스 대학 의료 센터

⁷독일 프랑크푸르트 대학교 병원

⁸피닉스 어린이 병원, 피닉스, 미국

⁹uniQure Inc, 미국 메사추세츠 주 렉싱턴

¹⁰미국 미시간주 앤아버 미시간대학교

2x10 주입 후¹³ 5 명의 참가자 모두에서 주입 후 6 주에 3 % 이상의 FIX 활동의 2 차 평가 변수 인 gc / kg을 달성했습니다. 44.2 년에 평균 FIX 활동은 1 % 였고 FIX 활동은 2 년부터 XNUMX 년까지 안정적이었습니다.

2 년 동안 참가자 2 명 중 3 명은 출혈이 없거나 FIX 농축액을 사용하지 않았습니다. 세 번째 참가자는 별도의 경우 (수술 제외)에 총 2 회의 FIX 대체 요법 (의심 자 1 회 및 확인 된 출혈 1 회)을 사용했습니다. 모든 참가자는 주입 후 2 년 동안 예방 조치없이 유지됩니다.