Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터
제 14 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, 지안카를로 카스타만, MD3, 나이젤 S. 키, MBChB4, 수잔 U. 래티모어, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, 볼프강 A. 미스바흐, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, 에스테반 고메즈, MD8, 로버트 거트, MD, PhD9및 Steven W. Pipe, MD10

1캘리포니아 대학교 샌디에이고, 라호야, 캘리포니아, 미국

2캘리포니아 대학교 데이비스, 새크라멘토, 캘리포니아, 미국

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이태리

4노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, 미국

5Oregon Health and Science University, Portland, 미국

6네덜란드 로테르담 에라스무스 대학 의료 센터

7독일 프랑크푸르트 대학교 병원

8피닉스 어린이 병원, 피닉스, 미국

9uniQure Inc, 미국 메사추세츠 주 렉싱턴

10미국 미시간주 앤아버 미시간대학교

주요 데이터 포인트

AAV5-Padua hFIX 벡터 주입 후 FIX 활동

2x10 주입 후13 5 명의 참가자 모두에서 주입 후 6 주에 3 % 이상의 FIX 활동의 2 차 평가 변수 인 gc / kg을 달성했습니다. 44.2 년에 평균 FIX 활동은 1 % 였고 FIX 활동은 2 년부터 XNUMX 년까지 안정적이었습니다.

AAV5-Padua hFIX 벡터 주입 후 출혈

2 년 동안 참가자 2 명 중 3 명은 출혈이 없거나 FIX 농축액을 사용하지 않았습니다. 세 번째 참가자는 별도의 경우 (수술 제외)에 총 2 회의 FIX 대체 요법 (의심 자 1 회 및 확인 된 출혈 1 회)을 사용했습니다. 모든 참가자는 주입 후 2 년 동안 예방 조치없이 유지됩니다.

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