중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

제 14 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

스티븐 W 파이프, MD¹, 마이클 레흐트, MD, PhD², 나이젤 S 키, MBChB³, Frank WG Leebeek, MD⁴, 지안카를로 카스타만, MD⁵, 수잔 U 래티모어, RN⁶, 폴 반 데르 발크, MD⁶, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD⁷, Michiel Coppens, MD, PhD⁸, Niamh O'Connell, MB PhD⁹, K. 존 파시, MBChB, PhD¹⁰, Peter Kampmann, MD¹¹, Karina Meijer, MD, PhD.¹², Annette von Drygalski, MD, PharmD¹³, 가이 영, MD¹⁴, 세드릭 허먼스, MD¹⁵, Jan Astermark, MD, PhD¹⁶, 로버트 클램로스, MD, PhD¹⁷, Richard S 레몬, MD, PhD¹⁸, 메릴랜드 네이선 비스웨슈와르¹⁹, 셸리 크레이, MD²⁰, 라시드 카즈미, MBBS²¹, 에밀리 시밍턴, MBChB²², Miguel A Escobar, MD²³, 에스테반 고메즈, MD²⁴, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH²⁵, Adam Kotowski, MD²⁶, Doris Quon, MD, PhD²⁷, 마이클 왕, MD²⁸, 앨리슨 P 휠러, MD²⁹, Eileen K Sawyer, 박사³⁰, 스테파니 베르 웨이즈³⁰, Valerie Colletta, 석사³⁰, 메릴랜드 주 나그 마나 바즈와, 로버트 거트, MD, PD³⁰, 볼프강 미스바흐, MD, PhD³¹

¹미국 미시간주 앤아버 미시간대학교

²Oregon Health & Science University, Portland, OR, 미국

³노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, NC, 미국

⁴Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, 네덜란드

⁵이탈리아 피렌체 카레 기 대학 병원 출혈 장애 및 응고 센터

⁶Universitair Medisch Centrum Utrecht, 네덜란드

⁷벨기에 루벤, 루벤 대학교 병원 혈관 의학 및 지혈 및 혈우병 센터

⁸네덜란드 암스테르담 대학교 암스테르담 대학교 의료 센터, 암스테르담 심장 혈관 과학 혈관 의학과

⁹The National Coagulation Centre, St James 's Hospital, Dublin, Ireland

¹⁰Royal London Haemophilia Centre, Barts 및 London School of Medicine and Dentistry, 런던, 영국

¹¹덴마크 코펜하겐 Rigshospitalet

¹²University Medical Center Groningen, 흐로 닝언, 네덜란드

¹³캘리포니아 대학교 샌디에이고, 라호야, 캘리포니아, 미국

¹⁴미국 캘리포니아 주 로스 앤젤레스 서던 캘리포니아 대학교 켁 의과 대학 로스 앤젤레스 어린이 병원

¹⁵Cliniques Universitaires Saint‐Luc, Université Catholique de Louvain, 브뤼셀, 벨기에

¹⁶말뫼 스코 네 대학 병원

¹⁷Vivantes Klinikum im Friedrichshain, 베를린, 독일

¹⁸University of Utah, Salt Lake City, UT, 미국

¹⁹University of South Florida, Tampa, FL, 미국

²⁰University of Arkansas for Medical Sciences, AR, 미국

²¹University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; 영국 사우 샘프 턴

²²Cambridge University-Addenbrooke 's Hospital, Cambridge, 영국

²³미국 텍사스 휴스턴 휴스턴에있는 텍사스 대학교 보건 과학 센터

²⁴미국 피닉스 어린이 병원

²⁵Bloodworks Northwest, 시애틀, WA

²⁶WNY BloodCare, NY, 미국

²⁷로스 앤젤레스 정형 외과 병원, 정형 외과 혈우병 치료 센터, 로스 앤젤레스, 캘리포니아, 미국

²⁸콜로라도 대학교 혈우병 및 혈전증 센터, 콜로라도 주 오로라 안 슈츠 메디컬 캠퍼스

²⁹Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, 미국

³⁰uniQure BV, Amsterdam, The Netherlands / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

³¹University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

이 그림은 연구의 1 가지 공동-일차 평가 변수 중 3 개, 26x2 투여 후 10 주에 모든 참가자에 대한 평균 및 중앙 FIX 활성을 보여줍니다.¹³ gc / kg (N = 54). FIX 발현은 투여 후 3 주까지 견고하고 26 주까지 안정되었으며 평균 37.2 %였다.

이 연구는 AAV에 대한 중화 항체 (NAbs)를 가진 참가자를 배제하지 않았기 때문에 NAbs와 FIX 활성 간의 상관 관계에 대한 결과를 평가할 수있었습니다. 수직 축은 전체 용량의 벡터를받은 사람들의 관찰 된 26 주 FIX 활동입니다. 검출 할 수없는 NAb를 가진 환자는 수평축 (분석의 임계 값)에 7로 표시되었습니다. 가로 축은 최대 678 개 범위에 걸쳐 다른 참가자의 역가를 보여줍니다. 역가가 3200 이상인 응답하지 않는 참가자가 한 명 있었는데이 그래픽 스케일에 표시되지 않았습니다. 678 역가까지 FIX 활성과 기존 NAb의 상관 관계는 관찰되지 않았습니다.