유전자 치료 로드맵

혈우병에 대한 유전자 치료 기능 장애 유전자의 작업 복사본을 전달하기 위해 변형된 바이러스를 사용하는 것을 포함합니다. 혈우병 환자는 정상적인 응고를 허용하는 인자가 부족합니다. 유전자 치료에서 받은 사본은 이러한 필수 응고 인자를 암호화하여 응고가 정상적으로 진행되도록 합니다.

유전자 치료가 혈우병을 도울 수 있는 방법

유전자 치료 연구는 혈우병 환자에게 일회성 치료의 희망을 제공합니다. 많은 참가자들이 높은 수준의 중요한 응고 인자를 유지할 수 있었기 때문에 임상 시험은 유망한 결과를 제공하고 있습니다.

유전자 치료 로드맵

환자들은 종종 치료의 안전성과 효능(효과)에 대해 걱정합니다. 그러나 연구에 따르면 시험 참가자의 거의 90%가 정상 또는 거의 정상 수준의 항응고 인자 활성을 보입니다.

유전자 전달은 비병원성 복제 결핍 바이러스를 사용하여 발생하므로 안전성 문제가 최소화됩니다. 그러나 간 효소의 상승을 줄이기 위해 필요한 경우 실험적 유전자 요법의 주입 반응과 면역 억제 요법의 부작용의 위험이 항상 있습니다.

유전자 요법은 환자를 치료하는 데에만 효과적이라는 것을 아는 것도 중요합니다. 혈우병을 유발하는 돌연변이 유전자를 교정하거나 부모가 해당 유전자를 자녀에게 전달하는 것을 방지하지 않습니다.

그리고, 국제 혈전증 및 지혈 학회 (ISTH) 글로벌 혈우병 커뮤니티의 세계적으로 유명한 전문가들로 구성되어 있습니다. 또한 ISTH는 교육 자원 이 놀라운 새로운 치료 프로토콜의 개발에서 환자와 가족에게 맨 앞자리를 제공합니다.

ISTH는 환자를 돕고 있습니다 유전자 치료를 이해하다 그리고 그것이 현재 평생 치료를 필요로 하는 상태에 대한 치료법이 될 수 있는 방법.

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