혈우병에 대한 유전자 치료의 발전

주요 고려 사항 :
혈우병에 대한 유전자 치료의 발전

제 62 회 ASH 연례 회의 및 박람회 이전에 금요일 위성 심포지엄으로 라이브로 녹화되었습니다.

아데노 관련 바이러스 벡터 (AAV)

린지 조지, MD

AAV 표현 카세트

린지 조지, MD

혈우병에 대한 AAV 유전자 전달

린지 조지, MD

단기 안전

린지 조지, MD

표현의 내구성

린지 조지, MD

Transgene의 최적화

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua 변형

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

현재 AAV 혈우병 B 유전자 치료 시험

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

글렌 F. 피어스, MD, PhD

BMN 270-4 년 데이터

글렌 F. 피어스, MD, PhD

진행중인 혈우병 A 유전자 치료 시험

글렌 F. 피어스, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec 1/2 상 임상 시험

글렌 F. 피어스, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII 1/2 상 시험

글렌 F. 피어스, MD, PhD

BAY 2599023 1/2 단계 시험

글렌 F. 피어스, MD, PhD

FVIII 발현을 향한 AAV 경로

글렌 F. 피어스, MD, PhD

AAV-FVIII의 생검

글렌 F. 피어스, MD, PhD

AAV 매개 유전자 전달의 개 연구

글렌 F. 피어스, MD, PhD

패널 토론 : 환자에게 유전자 치료 옵션 제시

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

유전자 치료 암, AIDS, 당뇨병, 심장병, 혈우병 등 다양한 질환을 앓고있는 개인에게 많은 가능성을 제공합니다. 이 혁신적인 치료법은 질병을 막기 위해 신체 세포 내부의 유전자를 변경합니다. 

유전자 치료는 돌연변이 된 유전자를 대체하거나 수정하고 질병에 걸린 세포를 면역계에 더 분명하게 만들려고 시도합니다. 혈우병 A와 B는 X- 연관 열성 패턴의 일부로 유전됩니다. 혈우병 유전학은 X 염색체에서 발견되는 유전자를 포함하며,이 출혈 장애를 일으키는 데는 결함이있는 유전자 하나만 필요합니다. 

세포 및 유전자 치료법은 아직 연구 중이지만 결과는 유망합니다. 임상 시험에서 성공을 거두었으며 미국 식품의 약국 (FDA)은 한 가지 유형의 세포 요법을 승인했습니다. 우리의 주요 고려 사항 : 혈우병에 대한 유전자 치료의 발전 Glenn F. Pierce가 이끄는 질병의 개요, 유전자 치료의 현재 상태 등에 대해 논의합니다.