NHF 15 워크숍에서 새로운 기술과 혈우병 유전자 전달에 대한 주요 내용

NHF 15 워크숍에서 새로운 기술과 혈우병 유전자 전달에 대한 주요 내용

제시: David Lillicrap, MD 및 Glenn F. Pierce, MD, PhD
13 년 14 월 2019 ~ XNUMX 일 • 워싱턴 DC

영상


소개
Lillicrap 박사가 발표

치료 적 전이 유전자 전달을위한 도구로서 AAV와 관련된 과제
피어스 박사 발표

혈우병 유전자 치료 임상 개발을위한 FDA 지침
피어스 박사 발표

인자 IX 유전자 치료 임상 시험 업데이트
Lillicrap 박사가 발표


혈우병에 대한 유전자 편집 및 세포 기반 요법
피어스 박사 발표



낙관적으로 앞서 보면서
피어스 박사 발표

VIII 유전자 치료 임상 시험 업데이트
Lillicrap 박사가 발표


혈우병을위한 차세대 유전자 요법
Lillicrap 박사가 발표

AAV 벡터 전달에 대한 응답
Lillicrap 박사가 발표


혈우병 아동에게 유전자 치료 확대
Lillicrap 박사가 발표