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회의 브리핑

Stabilin-2 프로모터는 혈우병 마우스에서 렌티바이러스 벡터 전달 후 FVIII에 대한 면역 반응을 조절합니다

안토니아 폴렌지, MD, PhD

B-LIEVE에 대한 용량 선택 및 연구 설계, 혈우병 B 환자를 위한 FLT1A 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 임상 시험

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

유전자 요법으로 치료된 혈우병 A 마우스에서 2118 감소된 항-FVIII 면역 반응에서 N-글리코실화 부위가 제거된 인자 VIII 변이체

캐롤 H. 미아오, MD

Pivotal Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial의 최종 분석: 중증 또는 중등도 혈우병 B가 있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 안정적인 정상 상태 효능 및 안전성

볼프강 미스바흐, MD

유전자 치료를 받은 혈우병 환자의 장기 추적 관찰을 위한 세계 혈우병 유전자 치료 연맹(World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry) 사용

Barbara A. Konkle, 메릴랜드

중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전달의 효능 및 안전성: GENer8-1 XNUMX년 분석 결과

스티븐 W. 파이프, MD

중증 A형 혈우병에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전이가 건강 관련 삶의 질에 미치는 영향

Johnny Mahlangu, 학사, MBBCh, MMed, FCPath

면역억제를 통한 이식유전자 내성 파괴

Valder R. Arruda, MD, PhD

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Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

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