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회의 브리핑

중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상적인 FIX 활성 수준을 달성하는 새로운 AAV (Adeno-Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)에 대한 후속 조치 (B-AMAZE 연구)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현

스티븐 W. 파이프, MD

혈우병 A 개 모델에서 장기 추적 후 Adeno-Associated Virus Vector Persistence의 특성 분석

폴 배티, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

스티븐 W. 파이프, MD 

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

스티븐 W. 파이프, MD

제 3 상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터 : 기존의 항 캡시드 중화와 관계없이 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체, AMT-061)의 효능 및 안전성

스티븐 W. 파이프, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터

아네트 폰 Drygalski, MD, PharmD

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

볼프강 A. 미스바흐, MD

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