중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행

중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행
WFH 가상 서밋 2020의 주요 내용

중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행

스티븐 W. 파이프,1 볼프강 미 에스 바흐,2 아네트 폰 드라이 갈 스키,3 아담 지 에르 마스,4 카리나 메이저,5 미첼 코 펜스,6 피터 캄프 만,7 로버트 클램로스,8 로저 슈트 겐스,9 나이젤 S. 키,10 수잔 라티 모어,11 마이클 레흐트,12 에스테반 고메즈,13 지안카를로 카스타 만,14 에일린 케이 소여,12 로버트 구트,12 프랭크 WG 리벡15

1미시간 대학교, 앤아버, 미국

2University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

3캘리포니아 대학교 샌디에고, 미국 샌디에이고

4캘리포니아 대학교 데이비스, 새크라멘토, 미국

5University Medical Center Groningen, 흐로 닝언, 네덜란드

6Academic Medical Center, 암스테르담, 네덜란드

7Rigshospitalet, 코펜하겐, 덴마크

8Vivantes Klinikum, 베를린, 독일

9네덜란드 위트레흐트 대학 의료 센터

10노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, 미국

11오레곤 보건 과학 대학, 미국 포틀랜드

12uniQure biopharma BV, 미국 매사추세츠 렉싱턴

13미국 피닉스 어린이 병원

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이태리

15네덜란드 로테르담 에라스무스 대학 의료 센터

주요 데이터 포인트

이 다이어그램은 AMT-060 및 AMT-061 (etranacogene dezaparvovec)을 테스트하는 연구를위한 설계를 요약합니다. 두 연구 모두 혈우병 B 및 FIX 수준이 2 % 이하인 남성을 포함했습니다. 임상 적 중증도는 FIX 예방 또는 ≥ 4 번의 출혈 / 혈우병 성 관절증에 기초 하였다. AAV5 NAb의 존재는 AMT-060 시험의 배제 기준 이었지만, 저용량 코호트의 3 명의 참가자는 투여 개시 전에 검출 가능한 역가를 가졌으나 안전성 또는 효능에 영향을 미치지 않는 것으로 밝혀졌다. 결과적으로, AAV5 NAb의 존재는 AMT-061 시험에 대한 배제 기준이 아니었다. AMT-060을 2 회 용량으로 시험하고 AMT-061을 2 회 용량 중에서 더 높게 시험 하였다.

저용량 및 고용량 코호트 환자는 최대 4 년간 FIX 발현의 용량 의존적이고 지속적인 증가를 보였으며, 저용량 군의 경우 평균 5 %, 고용량 군의 경우 7.5 %였다. 환자들은 또한 FIX 사용량의 지속적인 감소를 보여 주었다. 연구 개시시 FIX 예방을 사용하는 9 명의 참가자 중, 8 명은 마지막 후속 조치에서 FIX 예방이 없었다.

AMT-061의 단일 주입으로 치료받은 환자는 52 주 동안 FIX 활동 수준이 지속적으로 증가하는 것으로 나타났습니다. 3 년의 추적 조사 후 1 명의 참가자에 대한 평균 FIX 활성 수준은 기능적으로 치료 적 범위 인 41 %였다. 또한 3 명의 참가자 모두 FIX 사용이 줄어들었고 예방 적 사용을 중단했습니다.

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