62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트
중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현
스티븐 W. 파이프, MD1, 프란체스카 페란테, MD2, 무리엘 레이스3, 사라 위그 만4, 클라우디아 랑게5, 마누엘라 브라운5및 Lisa A. Michaels6
1미시간 대학교, 앤아버, 미시간 주 소아과 및 병리학과
2바이엘, 바젤, 스위스
3바이엘, 상파울루, 브라질
4바이엘, 부퍼 탈, 독일
5바이엘, 베를린, 독일
6바이엘, 휘 파니, NJ