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회의 브리핑

중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현
62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트

중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현

스티븐 W. 파이프, MD1, 프란체스카 페란테, MD2, 무리엘 레이스3, 사라 위그 만4, 클라우디아 랑게5, 마누엘라 브라운5및 Lisa A. Michaels6

1미시간 대학교, 앤아버, 미시간 주 소아과 및 병리학과

2바이엘, 바젤, 스위스

3바이엘, 상파울루, 브라질

4바이엘, 부퍼 탈, 독일

5바이엘, 베를린, 독일

6바이엘, 휘 파니, NJ

주요 데이터 포인트

영상

진행중인 1/2 상, 공개 라벨, 용량 찾기 연구에서 적격 환자는 BAY 0.5의 단일 정맥 주입을 받기 위해 세 가지 용량 코호트 (1, 2 및 1013 x 2599023 gc / kg)에 순차적으로 등록되었습니다. 복용량 당 최소 5 명의 환자. 환자들은 안전성과 효능을 평가하기 위해 총 XNUMX 년 동안 추적 될 것입니다.

영상

이 수치는 2599023 년 26 월 2020 일 데이터 컷오프까지 BAY 6의 단일 주입을받은 환자에 대한 FVIII 반응 (발색 분석 사용)을 요약합니다. 3 개 코호트에 투여 된 40 명의 환자는 80 개 이상의 용량 의존적이고 지속적인 FVIII 발현을 보였습니다. –XNUMX 주 추적.

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Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

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