Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

05 12월 2020

62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

개요 검토

Annette von Drygalski, MD, 제약 D¹, Adam Giermasz, MD, PhD², 지안카를로 카스타만, MD³, 나이젤 S. 키, MD^4,5, Susan U. Lattimore, RN⁶, Frank WG Leebeek, MD, PhD⁷, 볼프강 A. 미스바흐, MD⁸, 마이클 레흐트, MD, PhD⁹, 에스테반 고메즈, MD¹⁰, 로버트 거트, MD, PhD¹¹및 Steven W. Pipe, MD¹²

¹의학부, 혈액학 / 종양학과, UC San Diego Health, San Diego, CA

²캘리포니아 대학교 데이비스, 새크라멘토, CA

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이탈리아

⁴노스 캐롤라이나 대학교 채플 힐, 채플 힐, NC

⁵노스 캐롤라이나 대학교 채플 힐 혈액 학부

⁶Oregon Health & Science University, 포틀랜드, OR

⁷에라스무스 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드

⁸혈우병 센터, University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트, 독일

⁹Oregon Health and Science University, 포틀랜드, OR

¹⁰피닉스 아동 병원, 피닉스, AZ

¹¹uniQure Inc, 매사추세츠 주 렉싱턴

¹²미시건 대학교, 미시간 주 앤아버

AMT-2 (etranacogene dezaparvovec)에 대한 061B 상 임상 시험은 공개 라벨 단일 군 연구로 설계되었습니다. AAV5-Padua hFIX의 단일 용량을 3x2 용량으로 10 명의 참가자에게 주입했습니다.¹³ gc / kg. 일차 평가 변수는 6 주에 FIX 활동이었고 추적 기간은 5 년이었습니다. AAV5에 대한 기존 중화 항체는 배제 기준이 아니 었습니다.

5 명의 참가자 모두에서 주입 후 6 주에 FIX 활동 ≥ 3 %의 2 차 평가 변수가 달성되었습니다. 44.2 년에 평균 FIX 활동은 1 % 였고 FIX 활동은 2 년부터 2 년까지 안정적이었습니다. 2 년 동안 3 ~ 2 명의 참가자는 출혈이나 FIX 농축액 사용이 없었습니다. 세 번째 참가자는 의심되는 1 명의 출혈과 1 명의 확인 된 출혈에 대해 FIX 대체 요법을 XNUMX 회 주입했습니다.