혈우병 유전자 치료-컨퍼런스 브리핑

중증 B형 혈우병 성인을 대상으로 진행 중인 XNUMX건의 임상 시험 업데이트

스티븐 W. 파이프, MD

B형 혈우병 환자를 대상으로 한 FLT1a AAV 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 연구인 B-LIEVE의 결과

가이 영, MD

A형 혈우병 환자를 대상으로 한 SPK-8011 임상 XNUMX/XNUMX상에서 AAV 매개 FVIII 유전자 전달에 따른 벡터의 신속한 제거

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Etranacogene Dezaparvovec 유전자 치료를 받은 후 중증 또는 중등도의 중증 B형 혈우병이 있는 성인의 건강 관련 삶의 질 개선

스티븐 W. 파이프, MD

Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 유전자 전달 후 2년 후 이식유전자 생성 FVIII와 출혈률 간의 관계: Gener8-1의 결과

Johnny Mahlangu, 학사, MBBCh, MMed, FCPath

안정적인 지혈 교정 및 혈우병 관련 삶의 질 개선: Etranacogene Dezaparvovec의 Pivotal Phase 3 HOPE-B 시험에서 최종 분석

스티븐 W. 파이프, MD

AAV 파생 요인 VIII 분석 불일치 뒤에 메커니즘 설명

안나 스턴버그 박사

혈우병 A 마우스에서 FVIII 유전자의 작은 결실을 복구하기 위한 CRISPR/Cas9 mRNA LNP의 전달

천춘유 박사

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소개

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