면역억제를 통한 이식유전자 내성 파괴

면역억제를 통한 이식유전자 내성 파괴
혈우병을 위한 새로운 기술 및 유전자 전달에 관한 NHF의 16차 워크숍 하이라이트

면역억제를 통한 이식유전자 내성 파괴

Valder R. Arruda, MD, PhD
소아과 부교수
펜실베니아 대학교 페렐만 의과대학
세포 및 분자 치료 센터(CCMT)
필라델피아 어린이 병원

주요 데이터 포인트

ATG 투여 시기 및 이식유전자에 대한 면역 반응

벡터 투여 1주일 전부터 미코페놀레이트 모페틸(MMF) 및 벡터 투여일부터 라파마이신으로 전처리한 비인간 영장류(NHP)에 대한 연구에서 T 세포 면역억제제(토끼 항흉선세포 글로불린, rATG 포함) 투여가 입증되었습니다. AAV 벡터와 동시 투여는 FIX 항체의 발달 및 증가된 Th17/Treg 비율(왼쪽 패널)을 초래한 반면, AAV 벡터 5주 후에 ATG의 투여는 FIX 항체가 없고 더 낮은 Th17/Treg 비율(오른쪽 패널)을 초래했습니다.

요약: 특정 표적 고갈 림프구 및/또는 타이밍

이 일련의 연구를 요약하면, Treg 세포에서 최소한의 감소를 갖는 면역억제가 FIX 이식유전자 발현에 대한 간 매개 면역 관용을 보장하는 데 최적입니다. NHP에서 MMF와 rapamycin으로 전처리한 후 rATG의 지연 투여는 지속적인 면역 관용을 제공할 수 있었지만 벡터 주입 시 투여된 rATG 또는 daclizumab은 그렇지 않았습니다.

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