B형 혈우병 환자의 기준선 FIX 발현 수준 전반에 걸친 출혈 데이터: '인자 발현 연구'를 사용한 분석

제63회 ASH 연차총회 하이라이트

B형 혈우병 환자의 기준선 FIX 발현 수준 전반에 걸친 출혈 데이터: '인자 발현 연구'를 사용한 분석

톰 버크, 석사^{1,2 *}, 아눔 샤이크^2*, 탈라하 알리^3*, 리난신, PhD, MBA⁴, Barbara A Konkle, MD⁵, Declan Noone, 석사^6*, 브라이언 오마호니, FACSLM^{7,8 *}, 스티븐 W. 파이프, MD⁹및 Jamie O'Hara, 석사^{1,2 *}

¹영국 체스터대학교 체스터대학교 보건사회복지학부
²HCD 경제, 데어즈버리, 영국
³uniQure, 렉싱턴, MA
⁴uniQure, 렉싱턴, MA
⁵워싱턴 대학교, 워싱턴 주 출혈 장애 센터, 시애틀, WA
⁶유럽 혈우병 컨소시엄, 벨기에 브뤼셀
⁷트리니티 칼리지 더블린, 더블린, 아일랜드
⁸아일랜드 혈우병 협회 (아일랜드 더블린)
⁹미시간 대학교, 앤아버, 미시간 주 소아과 및 병리학과

주요 데이터 포인트

요인 발현 수준의 일반화 선형 모델에서 예측된 출혈

두 가지 질병 부담 연구(CHESS EU I-II 및 CHESS US/US+)의 데이터는 혈우병 환자에서 ABR과 FIX 발현 수준(FEL) 간의 연관성을 평가하기 위해 로그 링크와 함께 일반화 선형 모델(GLM)에 사용되었습니다. B. 분석에 포함된 모든 환자(N = 407)에서 평균 FEL(SD)은 9.95IU/dL(10.5)이었고 평균 ABR(SD)은 2.4출혈/년(3.6)이었습니다. 모델에 의해 생성된 FEL의 함수로 예측된 출혈이 위에 나와 있습니다. 연령, BMI 및 혈액 매개 바이러스를 조정한 후 모델의 평균 ABR은 FEL이 0.8% 증가할 때마다 1 단위 감소했습니다(P <0.001).