B-LIEVE에 대한 용량 선택 및 연구 설계, 혈우병 B 환자를 위한 FLT1A 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 임상 시험
제 15 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

B-LIEVE의 용량 선택 및 연구 설계, 혈우병 B 환자를 위한 FLT1A 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 임상 시험

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1미국 캘리포니아주 로스앤젤레스에 있는 서던캘리포니아대학교 켁 의과대학 로스앤젤레스 아동병원;2 캐서린 도만디 혈우병 및 혈전증 센터, Royal Free Hospital;3 유니버시티 칼리지 런던,영국;4 Freeline, 스티 버니 지, 영국

주요 데이터 포인트

B-AMAZE 용량 반응

B-LIEVE 연구는 1상 연구의 목표 용량을 확인하기 위해 설계된 상업적으로 제조된 FLT2a의 180/3상 연구입니다. B-LIEVE의 시작 용량은 주입 후 21일째의 FIX 수준이 182일째(26주차)의 FIX 수준을 매우 예측할 수 있음을 입증한 B-AMAZE 시험의 결과를 기반으로 했습니다. 안 이최대 용량 반응 모델은 7.7 x 1011 vg/kg은 67일에 정상의 21%의 평균 FIX 수준을 생성해야 하며, 이는 115일에 정상의 평균 FIX 수준 182%에 해당합니다.

B-LIEVE 연구 설계를 위한 투약 계획

B-LIEVE에 대한 적응 연구 설계에는 180 x 7.7의 시작 FLT10a 용량이 포함됩니다.11 3명의 참가자에서 vg/kg. 시작 용량은 각각 이전 코호트의 3일째 FIX 수준에 기초하여 21명의 참가자의 후속 코호트에서 조정될 것이다. 9상 연구를 위한 용량을 확인하기 위해 최대 3명의 참가자(52개 코호트)가 3주 추적 기간에 등록됩니다.

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