B형 혈우병 환자를 대상으로 한 FLT1a AAV 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 연구인 B-LIEVE의 결과
ISTH 30차 대회 하이라이트

B형 혈우병 환자를 대상으로 한 FLT1a AAV 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 연구인 B-LIEVE의 결과

발표자: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, California, 미국

지영1, 피. 차우다리2, 에스. 바튼3, 디.이3, F. 페란테3

1어린이 병원 로스앤젤레스, 서던 캘리포니아 대학 Keck 의과 대학, 로스앤젤레스, 캘리포니아, 미국, 로스앤젤레스, 캘리포니아, 미국
2Royal Free Hospital, 런던, 잉글랜드, 영국
3Freeline, 스티버니지, 잉글랜드, 영국

 

주요 데이터 포인트

FIX 레벨

3/180상 B-LIEVE 연구에서 FLT1a AAV 유전자 요법을 투여받은 처음 2명의 혈우병 B 환자에 대한 FIX 수준. FIX 값은 중앙 실험실의 50단계 분석에서 얻은 것입니다. 가로 점선은 정상 FIX 발현의 하한선(23 IU/dL)이다. 2022년 93월 92일 현재, 데이터 컷, FIX 수준은 연구 80일, 77일 및 56일에 환자 36, 1 및 2에 대해 각각 3, XNUMX 및 XNUMX이었습니다.

FIX 및 수반되는 ALT 수준

B-LIEVE 연구에서 FLT3a를 투여받은 180명의 환자에 대한 FIX(빨간색) 및 ALT(노란색) 수준. FLT180a 주입 180주 후, 환자들은 벡터 관련 면역 반응을 최소화하기 위한 예방으로 경구 코르티코스테로이드의 감량 과정과 경구 타크로리무스의 단기 과정을 시작했습니다. 수직 점선은 FLTXNUMXa 주입 후 며칠에 받은 예방적 외인성 FIX 주입입니다.

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