AAV 파생 요인 VIII 분석 불일치 뒤에 메커니즘 설명
ISTH 30차 대회 하이라이트

AAV 파생 요인 VIII 분석 불일치 뒤에 메커니즘 설명

발표자: Anna Sternberg, PhD, 필라델피아 아동 병원, 필라델피아, 펜실베니아, 미국

스턴버그, B. 사멜슨-존스, L. 조지1

1필라델피아 어린이 병원, 필라델피아, 펜실베니아, 미국

주요 데이터 포인트

2단계 응고 분석

FVIII 분석 불일치가 vWF와 무관함을 시사하는 두 가지 실험. 왼쪽의 2단계 응고 분석 결과는 야생형 재조합 FVIII(rFVIII-WT) 및 vWF에 대한 친화도가 감소된 재조합 FVIII(rFVIII-E1682K)에 비해 이식유전자 유래 FVIII(AAV-FVIII)의 활성 증가를 보여줍니다. ). 오른쪽 그래프는 vWF의 존재 또는 부재하에 OSA를 수행할 때 FVIII 및 vWF가 모두 결핍된 마우스에 AAV1-hFVIII를 주입한 후 8단계 분석(OSA)/발색 분석(CSA) 비율의 유사성을 보여줍니다. .

AAV-FVIIIa 활성의 비교

AAV-FVIIIa 활성의 재조합 WT-FVIIIa 및 향상된 A2 안정성을 갖는 재조합 FVIII 변이체(rFVIIIa-E1984V 및 rFVIIIa-VV)의 비교. AAV-FVIIIa 및 rFVIIIa-WT는 증가된 A2 친화도를 갖는 재조합 변이체에서의 증가된 활성과 비교하여 유사한 활성을 갖는다. 이러한 결과는 FVIII A2 소단위의 해리 차이가 OSA/CSA 인자 분석 불일치를 설명할 가능성이 없음을 시사합니다.

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