중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다
제 14 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, 로버트 클램로스, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, 지안카를로 카스타만, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, 요아킴 슈웨블, 메릴랜드9, 할바드 뵈니히, 메릴랜드1,10, 아일린 K. 소여 박사11및 Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1에라스무스 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드

2University Medical Center Groningen, 흐로 닝언, 네덜란드

3Amsterdam University Medical Center, 암스테르담, 네덜란드

4Rigshospitalet, 코펜하겐, 덴마크

5Vivantes Klinikum, 베를린, 독일

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, 네덜란드

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이태리

8Institute Frankfurt, 독일 적십자 혈액 서비스 Baden Wurttemberg-Hessen, 프랑크푸르트, 독일

9Institute Frankfurt, 독일 적십자 혈액 서비스 Baden Wurttemberg-Hessen, 프랑크푸르트, 독일

10워싱턴 대학교, 시애틀, WA

11uniQure Inc., 매사추세츠 주 렉싱턴

12University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

주요 데이터 포인트

4.5 회 투여 코호트에서 5 ~ 2 년 동안 지속되는 FIX 활동
AMT-060은 5x10 용량으로 투여되었습니다.12 gc / kg (코호트 1, N = 5) 및 2x1013 gc / kg (코호트 2, n = 5). 5 년 (코호트 1) 및 4.5 년 (코호트 2) 추적 기간 동안 평균 내인성 FIX 활동은 코호트 5.2에서 95 % (2.0 % CI 8.4–1), 코호트에서 7.4 % (95 % CI 4.2–10.6)였습니다. 2. FIX 활성은 두 코호트 모두에 대해 추적 기간 동안 용량 의존적이고 안정적이었습니다. 괄호 안의 값은 시간에 따른 평균 FIX 활동을 나타냅니다. 마지막 FIX 농축액 투여 후 최소 10 일 이후의 값만 포함됩니다.
블리드 및 예상 FIX 사용의 지속적인 감소

* 예방은 FIX 활동이 ≥ 12 %로 유지되는 경우 2 주까지 테이퍼지고 중단되었습니다. * 2 년차의 코호트 5 데이터는 6 개월을 나타냅니다. FIX, 요인 IX

두 용량 코호트에서 평균 ABR 및 FIX 대체 요법은 주입 후 첫해 동안 급격히 떨어졌고 이후 몇 년 동안 낮게 유지되었습니다. 코호트 1에서 FIX 사용량은 전처리 수준에 비해 84 년 후 55 %, ABR은 5 % 감소했습니다. 코호트 2의 경우, FIX 사용량과 ABR은 주입 후 100 년에 모두 ~ 4.5 % 감소했습니다.

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