중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

제 14 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

Frank WG Leebeek, MD, PhD¹, Karina Meijer, MD, PhD², Michiel Coppens, MD, PhD³, Peter Kampmann, MD⁴, 로버트 클램로스, MD⁵, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc⁶, 지안카를로 카스타만, MD⁷, Erhard Seifried, MD, PhD⁸, 요아킴 슈웨블, 메릴랜드⁹, 할바드 뵈니히, 메릴랜드^1,10, 아일린 K. 소여 박사¹¹및 Wolfgang Miesbach, MD, PhD¹²

¹에라스무스 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드

²University Medical Center Groningen, 흐로 닝언, 네덜란드

³Amsterdam University Medical Center, 암스테르담, 네덜란드

⁴덴마크 코펜하겐 Rigshospitalet

⁵Vivantes Klinikum, 베를린, 독일

⁶Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, 네덜란드

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이탈리아

⁸Institute Frankfurt, 독일 적십자 혈액 서비스 Baden Wurttemberg-Hessen, 프랑크푸르트, 독일

⁹Institute Frankfurt, 독일 적십자 혈액 서비스 Baden Wurttemberg-Hessen, 프랑크푸르트, 독일

¹⁰워싱턴 대학교, 시애틀, WA

¹¹uniQure Inc., 매사추세츠 주 렉싱턴

¹²University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

AMT-060은 5x10 용량으로 투여되었습니다.¹² gc / kg (코호트 1, N = 5) 및 2x10¹³ gc / kg (코호트 2, n = 5). 5 년 (코호트 1) 및 4.5 년 (코호트 2) 추적 기간 동안 평균 내인성 FIX 활동은 코호트 5.2에서 95 % (2.0 % CI 8.4–1), 코호트에서 7.4 % (95 % CI 4.2–10.6)였습니다. 2. FIX 활성은 두 코호트 모두에 대해 추적 기간 동안 용량 의존적이고 안정적이었습니다. 괄호 안의 값은 시간에 따른 평균 FIX 활동을 나타냅니다. 마지막 FIX 농축액 투여 후 최소 10 일 이후의 값만 포함됩니다.

* 예방은 FIX 활동이 ≥ 12 %로 유지되는 경우 2 주까지 테이퍼지고 중단되었습니다. * 2 년차의 코호트 5 데이터는 6 개월을 나타냅니다. FIX, 요인 IX

두 용량 코호트에서 평균 ABR 및 FIX 대체 요법은 주입 후 첫해 동안 급격히 떨어졌고 이후 몇 년 동안 낮게 유지되었습니다. 코호트 1에서 FIX 사용량은 전처리 수준에 비해 84 년 후 55 %, ABR은 5 % 감소했습니다. 코호트 2의 경우, FIX 사용량과 ABR은 주입 후 100 년에 모두 ~ 4.5 % 감소했습니다.