유전자 치료 연구의 XNUMX 가지 유망한 발전

유전자 치료 연구의 XNUMX 가지 유망한 발전

유전자 치료는 1972 년 이론으로 도입되었고, 인간 유전자를 전달하려는 첫 시도는 1980 년대에 이루어졌습니다. 치료에 실패했으며 그 이후로 기하 급수적으로 개선되었습니다. 혈우병 연구 및 교육.

오늘날 당면한 질문은“유전자 치료의 목표는 무엇입니까?”입니다. 그리고 "의 미래는 무엇입니까 혈우병 유전자 치료 연구?” 대답은 결함이있는 유전자를 완전히 기능하는 유전자로 대체하는 것입니다. 이 기사에서 우리는 그 목표를 달성하기 위해 유전자 치료 연구의 네 가지 유망한 발전에 대해 자세히 살펴볼 것입니다.

1. 유전자 치료 AMT-060은 최대 XNUMX 년 동안 출혈을 예방합니다.

AMT-060은 uniQures XNUMX 세대 유전자 치료 치료제로 혈우병 B 환자의 출혈을 지속적으로 줄였습니다. 또한 연구에 참여한 남성 XNUMX 명 중 XNUMX 명은 현재 예방 치료를 중단 할 수있었습니다.

AMT-060은 수정 된 버전의 아데노 관련 바이러스 변종 5를 사용하여 FIX 유전자의 기능 복사본을 전달합니다. 전달은 혈류에 한 번의 주사를 통해 이루어집니다. 데이터에 따르면이 치료법은 최대 62 년 동안 출혈을 예방합니다. 이러한 결과는 사실상 XNUMX 월에 열린 미국 혈액 학회 제 XNUMX 차 연례 회의 및 박람회에서 제공되었습니다.

2. AMT-061은 B 형 혈우병의 IX 인자 활성을 성공적으로 증가시키고 출혈을 조절했습니다.

uniQure의 AMT-061은 혈우병 B 치료를위한 유전자 치료법입니다. 제 62 차 미국 혈액 학회 연례 회의 및 박람회에서 회사는이 치료법이 제 IX 인자 (FIX) 활성을 성공적으로 증가시키고 출혈을 조절했음을 보여주는 결과를 발표했습니다. 혈우병 환자에서.

AMT-061은 AAV5 바이러스 벡터를 사용하여 FIX 활성이 높은 버전의 FIX 유전자를 전달합니다. 혈우병 B는 FIX 응고 단백질이 없거나 결함이있어서 발생하며, 혈우병 B 환자는 기능적 FIX를 생산할 수 있습니다.

이 연구에는 평균 연령 54 세인 41.5 명의 남성이 참여했습니다. 각각은 정맥 주입을 통해 단일 용량의 AMT-061 치료를 받았다. 치료는 잘 견디었다. 그러나 37 명의 참가자가 간 효소 증가, 두통 및 독감과 유사한 증상을 포함한 경미한 부작용을보고했습니다.

그러나 그들은 출혈이 감소하는 것을 보았습니다. 39 명의 환자는 시험 기간 동안 출혈이 없었습니다.

3. 단일 용량의 유전자 요법 BAY 2599023은 인자 VIII (FVIII)의 지속적인 생산을 안전하게 촉진했습니다.

공식적으로 DTX2599023이라고 불리는 BAY 201은 Bayer가 Ultragenyx Pharmaceuticals와 함께 개발 한 혈우병 A에 대한 실험적 유전자 요법입니다. 임상 시험에서 XNUMX 명의 참가자 중 XNUMX 명은 단일 투여 후 XNUMX 년 동안 여전히 FVIII 활동을 보이고 있습니다.

BAY 2599023은 아데노 관련 바이러스 (AAVhu37)의 수정 된 버전을 사용하여 FVIII의 짧지 만 기능적인 사본을 환자에게 전달합니다. A 형 혈우병 환자는 FVIII를 생산할 수 없거나 제한된 양을 가질 수 있습니다. 두 명의 환자에게 가장 낮은 용량의 BAY 2599023이 투여되었으며 내약성이 우수했습니다. 검사 결과 FVIII 수치를 효과적으로 증가시키고 출혈을 예방하는 것으로 나타났습니다.

XNUMX 명의 환자에게 중간 용량의 치료를 받았으며 FVIII 수치가 증가했습니다. 그들은 또한 예방 적 치료를 중단 할 수 있었지만 두 사람 중 한 사람은 간 효소가 약간 증가했습니다.

두 명의 최종 참가자는 BAY 2599023의 높은 중간 용량을 받았습니다. 두 사람 모두 간 효소가 경증에서 중등도 상승했습니다. 한 남자는 시험 기간 동안 응고 인자를 주입하지 않고 해결 된 외상성 출혈이있었습니다.

4. BioMarin의 유전자 요법으로 XNUMX 년 후 출혈 예방

BioMarin Pharmaceuticals의 Valoctocogene roxaparvovec은 270 년 후 출혈 에피소드를 효과적으로 예방하는 연구용 유전자 요법입니다. 공식적으로 BMN XNUMX이라고 불리는이 유전자 요법은 FVIII 유전자의 기능적 사본을 전달하기 위해 아데노 관련 바이러스의 변형 된 버전을 사용합니다. 결과는 모든 연구 참가자가 VIII 인자에 대한 예방 치료를 중단 할 수 있으며 ABR이 계속 낮다는 것을 보여줍니다.

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