혈우병 환자를위한 유전자 치료의 목표는 무엇입니까?

혈우병 환자를위한 유전자 치료의 목표는 무엇입니까?

유전자 치료 암, AIDS, 당뇨병, 심장병, 혈우병 등 다양한 질환을 앓고있는 사람들에게 많은 가능성이 있습니다. 이 혁신적인 치료법은 질병을 막기 위해 신체 세포 내부의 유전자를 변경합니다. 유전자 치료는 돌연변이 된 유전자를 대체하거나 수정하고 질병에 걸린 세포를 면역계에 더 분명하게 만들려고 시도합니다. 혈우병 A와 B는 X- 연관 열성 패턴의 일부로 유전됩니다. 혈우병 유전학은 X 염색체에서 발견되는 유전자를 포함하며,이 출혈 장애를 일으키는 데는 결함이있는 유전자 하나만 필요합니다. 세포 및 유전자 치료법은 아직 연구 중이지만 결과는 유망합니다. 임상 시험에서 성공을 거두었으며 미국 식품의 약국 (FDA)은 한 가지 유형의 세포 요법을 승인했습니다. Glenn F. Pierce가 이끄는 "핵심 고려 사항 : 혈우병에 대한 유전자 치료의 발전"에서 질병에 대한 개요, 유전자 치료의 현재 상태 등에 대해 논의합니다.

혈우병에 대한 유전자 치료는 무엇입니까?

혈우병 환자에게는 결함이있는 유전자가 있으며 그 유전자로 인해 혈액 응고에 필요한 올바른 단백질이 부족합니다. 누락 된 단백질은 혈우병의 유형을 정의합니다. A 형 혈우병 환자는 VIII 인자가 부족하고 혈우병 B 인 사람은 IX 인자가 부족합니다.

수십 년 동안이 두 가지 형태의 혈우병에 대한 치료에는 필요한 단백질 인 VIII 인자 또는 IV 인자의 작업 사본을 가져와 환자에게 주입하는 것이 포함되었습니다. 이 대체 요법은 혈우병 치료의 기초이지만 장기 치료가 필요합니다. 유전자 대체 요법은 혈액 응고를 위해 누락 된 단백질을 제공하는 것만이 아닙니다. 목표는 결함이있는 유전자를 대신 교체하는 것입니다. 야심 찬 목표이지만 근본적인 문제를 바로 잡을 것입니다. 혈우병과 관련된 유전 적 결함을 수정함으로써 치료는 신체가 단백질을 만들 수있게하여 추가 치료가 필요하지 않습니다.

혈우병에 대한 유전자 치료의 원리

혈우병에 대한 유전자 치료 일반적으로 변형 된 바이러스를 사용하므로 질병을 유발하지 않습니다. 변형 된 바이러스는 또한 응고 인자에 필요한 유전자 사본을 도입하는 벡터 역할을합니다. 바이러스는 세포에 들어가 유전 물질을 전달할 수 있기 때문에 벡터로 잘 작동합니다. 바이러스의 변형은 치료 유전 물질만을 제공한다는 것을 의미합니다. 벡터는 환자의 간 세포로 들어가고 간은 응고 인자 VIII 및 IX를 포함하여 혈액에 필요한 다양한 요소를 생성합니다. 바이러스가 기능 유전자를 간 세포에 침착 시키면 유전자 치료는 유전자에게 혈액의 활성 응고 인자를 생성하도록 지시합니다.

혈우병 환자를위한 유전자 치료의 목표는 무엇입니까?

유전자 치료 심각한 출혈의 위험이있는 사람들을위한 장기적인 해결책을 만들고 결함이있는 유전자를 작동하는 유전자로 대체 할 수 있습니다.

일회성 치료 접근법은 필요한 응고 인자를 얻기 위해 잦은 정맥 주입을 견뎌야하는 혈우병 환자가 한 번의 치료를받을 수 있음을 의미 할 수 있습니다. 이는 혈우병 환자를위한 유전자 치료를 혁신적이고 삶을 변화시키는 옵션으로 만듭니다. 질병에 걸린 사람들에게 새로운 자유와 활동을 늘릴 수있는 기회를 줄 수 있습니다.

이 치료 방법에 대해 남아있는 질문은 내구성입니다. 양자 모두 동물 및 인간 임상 연구 치료가 수년간 지속된다는 것을 보여주었습니다. 하지만 신개념이라 XNUMX 회 투약이 지속되는지 확인하는 데 시간이 걸린다.

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