볼프강 A. 미스바흐, MD, PhD
ISTH 2021 대회 하이라이트

AAV5에 대한 기존 중화 항체가 있거나 없는 성인 B형 혈우병의 임상 결과: Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 유전자 요법 6상 시험의 3개월 데이터

FW 리벡1, W. 미스바흐2, 엠. 레흐트3, NS 키4, 에스. 라티모어3, G. 카스타만5, EK 소여6,7, 디 쿠퍼6,7, V. 페리에라6,7, SW 파이프8, 호프비 수사관

1에라스무스 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드

2University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

3미국 포틀랜드 오리건 보건 과학 대학교

미국 채플힐 노스캐롤라이나 대학교

5이탈리아 피렌체 카레 기 대학 병원 출혈 장애 및 응고 센터

6uniQure BV, 암스테르담, 네덜란드

7uniQure Inc, 렉싱턴, 미국

8미시간 대학교, 앤아버, 미국

주요 데이터 포인트

AAV5 중화 항체가 있거나 없는 환자에서의 FIX 활성

HOPE-B 시험에서 초기 참가자 23명 중 54명이 기준선에서 검출 가능한 중화 AAV5 항체(Nabs) 역가를 가졌으며 NAbs와 FIX 활성 간의 상관 관계에 대한 결과를 평가할 수 있었습니다. 세로축은 벡터의 전체 용량을 받은 사람들의 관찰된 6개월 FIX 활성입니다. 검출할 수 없는 NAb가 있는 환자는 수평 축(분석 임계값)의 7에 표시되었습니다. 가로축은 7-700 범위에서 다른 참가자의 역가를 나타냅니다. 포함되지 않은 3200 이상의 역가를 가진 응답하지 않는 참가자가 한 명 있었습니다. 그래프에 나타난 바와 같이, FIX 활성은 최대 5 역가까지 AAV678에 대한 기존 NAb가 있거나 없는 참가자에서 유사했습니다.

HOPE-B 시험의 부작용
HOPE-B 시험의 이 표는 기준선에서 검출 가능한 AAV23 중화 항체(NAbs)가 있는 환자(n = 31) 및 없는 환자(n = 5)에 대한 이식유전자 주입 후 부작용을 보여줍니다. FIX의 수준과 마찬가지로 AAV5 NAb가 있는 환자와 없는 환자의 AE에 명백한 차이가 없었습니다.

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