Korean Korean
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
혈우병 A 장기 추적 후 AAV 통합 분석 개 AAV 중재 유전자 수정의 유전자 결과 공개
ASGCT 23 차 연례 회의의 주요 내용

혈우병 A 장기 추적 후 AAV 통합 분석 개 AAV 중재 유전자 수정의 유전자 결과 공개

존 K. 에버렛1Giang N. Nguyen2헤일리 레이몬드1아이오페 로슈1Samita Kafle2크리스천 우드2제이콥 레이비1엘리자베스 P. 메릭스3Haig H. Kazazian4, 디모데시 니콜스3Frederic D. Bushman1데니스이 사바 티노2,5

1펜실베이니아 대학교 펜실베니아 의과 대학 미생물학과

2Raymond G. Perelman 세포 및 분자 치료 센터, 필라델피아 아동 병원, 필라델피아, PA

3노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, 노스 캐롤라이나 대학교 병리학 및 실험실 의학

4존스 홉킨스 의과 대학 유전 의학 연구소, 볼티모어, MD

5펜실베이니아 대학교 펜실베니아 의과 대학 소아 과학 교실

주요 데이터 포인트

이 연구는 개 FVIII (cFVIII) 유전자 요법으로 치료 된 10 명의 혈우병 A 개의 장기 (최대 9 년) 추적 관찰에 관한 것이었다. cFVIII 유전자는 8 개의 전달 접근법을 사용하여 AAV9 또는 AAV2를 사용하여 HA 개에게 전달되었다 : 8 개의 개별 벡터에서 중쇄 및 경쇄를 공동 전달한 XNUMX 개의 사슬 전달, 또는 단일 AAVXNUMX 벡터에서 B- 도메인 결실 된 cFVIII.

벡터 카피 수 및 통합 표적 부위 분석은 온전한 벡터를 함유하는 클론을 포함하여 통합 된 AAV 분자를 갖는 확장 된 클론을 입증 하였다. 어떠한 개도 종양 형성의 증거를 보여주지 않았으며, 이는 클론 확장 및 통합 사건이 악성 종양과 관련이 없음을 시사한다.

관련 콘텐츠

대화식 웨비나
슈퍼 사용자
슈퍼 사용자
맨 위로
영상

Please enable the javascript to submit this form

소개

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

필수 SSL