혈우병 및 그 이상을 위한 간에 대한 렌티바이러스 유전자 치료
ESGCT 28차 연례 총회 하이라이트

혈우병 및 그 이상을 위한 간에 대한 렌티바이러스 유전자 치료

알레시오 칸토레 박사
San Raffaele Telethon 유전자 치료 연구소
유니버시티 비타 살루테 산 라파엘레
밀라노, 이탈리아

주요 데이터 포인트

간 유전자 치료를 위한 렌티바이러스 벡터(LV)

간 유도 유전자 요법을 위해 설계되고 벡터-트랜스진 구조로 간세포를 형질도입하기 위해 비인간 영장류에 주입된 인간 FIX 또는 FVIII 트랜스진을 패키징하는 데 사용되는 렌티바이러스 벡터의 구조.

NHP에서 정상 내지 정상을 초과하는 인간 응고 인자 활성

상응하는 이식유전자를 함유하는 렌티바이러스 벡터가 주입된 비인간 영장류에서의 hFIX 및 hFVIII의 발현. LV-FIX 벡터 이식유전자는 2.5 x 10의 용량으로 주입되었습니다.-9 TU/kg(n = 1) 및 7.5 x 10-9 TU/kg(n = 3). LV-FVIII 벡터-트랜스진 구축물은 1 x 10의 용량으로 주입되었습니다.-9 TU/kg(n = 2) 및 3 x 10-9 TU/kg(n = 3).

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