중증 A형 혈우병에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전이가 건강 관련 삶의 질에 미치는 영향
제 15 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

중증 A형 혈우병에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전이가 건강 관련 삶의 질에 미치는 영향

비오마호니1,2; J.말랑구3; K.Peerlink4; 징왕5; 지.로우6; CW탄7; A.기어마스8; H.트란9; TLKhoo10; E. 코크렐11; D.페퍼렐12; H.샹보스트13; MFLF페르난데스14; 알카즈미15; 마제루스16; MWS스키너17,18; R.클램로스19; 제이퀸20; 효20; 와이웡20; A.로왈20; TM로빈슨20; 김비20

1아일랜드 혈우병 학회;2트리니티 칼리지, 더블린, 아일랜드;3 혈우병 종합 치료 센터, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of Witwatersrand 및 NHLS, Johannesburg, 남아프리카 공화국;4 벨기에 루벤 루벤 대학교 병원 혈관의학 및 지혈 및 혈우병 센터;5 희귀 질병 및 혈우병 센터, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taichung, 중국 지방;6 웨스트 미들랜즈 종합 치료 혈우병 센터, 퀸 엘리자베스 병원, 버밍엄, 영국;7 호주 애들레이드 왕립 애들레이드 병원 혈액학과;8 혈우병 치료 센터, 캘리포니아 데이비스 대학교, 새크라멘토, 미국;9 지혈 및 혈전증 부서, 혈우병 치료 센터, Alfred Hospital, Melbourne;10 호주 캠퍼다운 왕립 프린스 알프레드 병원 혈액학 연구소;11 미국 탬파에 있는 Saint Joseph's Children's Hospital의 소아 혈액 종양학;12 Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australia 혈액학과;13 AP-HM, 어린이 병원 La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, France;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, 스페인;15 영국 사우샘프턴의 사우샘프턴 대학 병원 혈액학과;16 세인트루이스, 세인트루이스에 있는 워싱턴 대학교 의과대학;17 Institute for Policy Advancement Ltd, 워싱턴, 미국;18 McMaster 대학, 해밀턴, 캐나다;19 종합 치료 혈우병 치료 센터, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, 베를린, 독일;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, 미국

주요 데이터 포인트

Haemo-QOL-A 총점 및 영역 점수

aP 0.0001 미만, bP 0.01 미만, cP <0.05 및 dP < 0.001. 볼드체는 CFB가 탐색적임을 나타냅니다. P-값 < 0.05. Haemo-QOL-A, 성인을 위한 혈우병 관련 삶의 질 설문지.

혈우병 A에 대한 valoctocogene roxaparvovec 유전자 요법의 3상 GENer8-1 시험에 대한 Haemo-QOL-A 분석 결과. 영역 및 총 점수는 기준선, 26주 및 52주에 표시됩니다. 분홍색 음영은 기준선에서 평균 변화를 나타냅니다 (CFB)는 도메인 점수(6.0) 및 총점(5.5)에 대해 ≥ 임상적으로 중요한 차이(CID)입니다.

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