마가레스 C. 오젤로, MD, PhD
ISTH 2021 대회 하이라이트

중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec Adeno 관련 바이러스 유전자 전달의 효능 및 안전성: 3상 GENer8-1 시험 결과

MC 오젤로1, J. 말랑구2, KJ. 파시3, A. Giermasz4, AD 리빗5, 엠. 라판6, E. 시밍턴7, DV 쿠온8, J.-D. 왕9, K. 피어링크11, 에스파이프11, B. 마단12, NS 키13, GF 피어스14, B. 오마호니15,16, R. 카츠마렉17,18, A. 라왈19, M. 황19, 와이 웡19, 김비19, GENer8-1 시험 그룹

1Hemocentro UNICAMP, 의과대학 내과학교실, Campinas, Campinas, Brazil

2혈우병 종합 치료 센터, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of Witwatersrand 및 NHLS, Johannesburg, 남아프리카

3Barts and London School of Medicine and Dentistry, 런던, 영국

4미국 새크라멘토 캘리포니아 데이비스 대학교 혈우병 치료 센터

5University of California, 샌프란시스코, 미국

6영국 런던 임페리얼 칼리지 런던 혈액학 센터

7캠브리지 대학 병원 NHS 재단 신탁, 캠브리지, 영국

8미국 로스앤젤레스 정형외과 혈우병 치료 센터

9희귀 질병 및 혈우병 센터, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, 중국 지방

10벨기에 루벤, 루벤 대학교 병원 혈관 의학 및 지혈 및 혈우병 센터

11미국 앤아버 미시간대학교 소아병리학과

12Guy's & St. Thomas' NHS 재단 신탁, 런던, 영국

13UNC 혈액 연구 센터, 노스 캐롤라이나 대학, 채플 힐, 미국

14독립 컨설턴트, 미국 라호야

15아일랜드 혈우병 협회 (아일랜드 더블린)

16아일랜드 더블린 트리니티 칼리지

17미국 인디애나폴리스 IUPUI-웰스 소아 연구 센터 인디애나 대학교 의과대학 소아과

18당생물학 연구소, Hirszfeld 면역학 및 실험 요법 연구소, Wroclaw, Poland

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, 미국

주요 데이터 포인트

mITT 집단에서 52주 동안의 FVIII 활성

Valoctocogene roxaparvovec(132 x 313 vg/kg). 49-52주에 기준선으로부터 FVIII 활성의 평균(95% CI) 변화는 41.9(34.1-49.7) IU/dL(P < 0.001)이었고 기준선으로부터 중앙값(Q1, Q3) 변화는 22.9(10.9, 61.3)였습니다. ) IU/dL.

ABR 및 FVIII 주입/년
GENer112-8 시험에서 롤오버 인구(n = 1)에 대한 연간 출혈률(ABR, 왼쪽 패널) 및 FVIII 주입 횟수/년(오른쪽 패널). ABR의 경우 평균(95% CI) 변화는 4.1(-5.3에서 -2.8)의 치료 출혈 사건/년 감소였으며, 기준선에서 83.8% 감소했습니다. 연간 주입 횟수의 평균 변화는 134(-144에서 -124)로 기준선에서 98.6% 감소했습니다. 주입 후는 4주차 이후에 시작하는 것으로 정의되었습니다.
안전용품
GENer112-8 시험에서 롤오버 인구(n = 1)에 대한 연간 출혈률(ABR, 왼쪽 패널) 및 FVIII 주입 횟수/년(오른쪽 패널). ABR의 경우 평균(95% CI) 변화는 4.1(-5.3에서 -2.8)의 치료 출혈 사건/년 감소였으며, 기준선에서 83.8% 감소했습니다. 연간 주입 횟수의 평균 변화는 134(-144에서 -124)로 기준선에서 98.6% 감소했습니다. 주입 후는 4주차 이후에 시작하는 것으로 정의되었습니다.

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