중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터
제 14 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

스티븐 W 파이프, MD1, 마이클 레흐트, MD, PhD2, 나이젤 S 키, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, 지안카를로 카스타만, MD5, 수잔 U 래티모어, RN6, 폴 반 데르 발크, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. 존 파시, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, 가이 영, MD14, 세드릭 허먼스, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, 로버트 클램로스, MD, PhD17, Richard S 레몬, MD, PhD18, 메릴랜드 네이선 비스웨슈와르19, 셸리 크레이, MD20, 라시드 카즈미, MBBS21, 에밀리 시밍턴, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, 에스테반 고메즈, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, 마이클 왕, MD28, 앨리슨 P 휠러, MD29, Eileen K Sawyer, 박사30, 스테파니 베르 웨이즈30, Valerie Colletta, 석사30, 메릴랜드 주 나그 마나 바즈와, 로버트 거트, MD, PD30, 볼프강 미스바흐, MD, PhD31

1미국 미시간주 앤아버 미시간대학교

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, 미국

3노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, NC, 미국

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, 네덜란드

5이탈리아 피렌체 카레 기 대학 병원 출혈 장애 및 응고 센터

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, 네덜란드

7벨기에 루벤, 루벤 대학교 병원 혈관 의학 및 지혈 및 혈우병 센터

8네덜란드 암스테르담 대학교 암스테르담 대학교 의료 센터, 암스테르담 심장 혈관 과학 혈관 의학과

9The National Coagulation Centre, St James 's Hospital, Dublin, Ireland

10Royal London Haemophilia Centre, Barts 및 London School of Medicine and Dentistry, 런던, 영국

11Rigshospitalet, 코펜하겐, 덴마크

12University Medical Center Groningen, 흐로 닝언, 네덜란드

13캘리포니아 대학교 샌디에이고, 라호야, 캘리포니아, 미국

14미국 캘리포니아 주 로스 앤젤레스 서던 캘리포니아 대학교 켁 의과 대학 로스 앤젤레스 어린이 병원

15Cliniques Universitaires Saint‐Luc, Université Catholique de Louvain, 브뤼셀, 벨기에

16말뫼 스코 네 대학 병원

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, 베를린, 독일

18University of Utah, Salt Lake City, UT, 미국

19University of South Florida, Tampa, FL, 미국

20University of Arkansas for Medical Sciences, AR, 미국

21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; 영국 사우 샘프 턴

22Cambridge University-Addenbrooke 's Hospital, Cambridge, 영국

23미국 텍사스 휴스턴 휴스턴에있는 텍사스 대학교 보건 과학 센터

24미국 피닉스 어린이 병원

25Bloodworks Northwest, 시애틀, WA

26WNY BloodCare, NY, 미국

27로스 앤젤레스 정형 외과 병원, 정형 외과 혈우병 치료 센터, 로스 앤젤레스, 캘리포니아, 미국

28콜로라도 대학교 혈우병 및 혈전증 센터, 콜로라도 주 오로라 안 슈츠 메디컬 캠퍼스

29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, 미국

30uniQure BV, Amsterdam, The Netherlands / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

주요 데이터 포인트

FIX 표현식

이 그림은 연구의 1 가지 공동-일차 평가 변수 중 3 개, 26x2 투여 후 10 주에 모든 참가자에 대한 평균 및 중앙 FIX 활성을 보여줍니다.13 gc / kg (N = 54). FIX 발현은 투여 후 3 주까지 견고하고 26 주까지 안정되었으며 평균 37.2 %였다.

영상

이 연구는 AAV에 대한 중화 항체 (NAbs)를 가진 참가자를 배제하지 않았기 때문에 NAbs와 FIX 활성 간의 상관 관계에 대한 결과를 평가할 수있었습니다. 수직 축은 전체 용량의 벡터를받은 사람들의 관찰 된 26 주 FIX 활동입니다. 검출 할 수없는 NAb를 가진 환자는 수평축 (분석의 임계 값)에 7로 표시되었습니다. 가로 축은 최대 678 개 범위에 걸쳐 다른 참가자의 역가를 보여줍니다. 역가가 3200 이상인 응답하지 않는 참가자가 한 명 있었는데이 그래픽 스케일에 표시되지 않았습니다. 678 역가까지 FIX 활성과 기존 NAb의 상관 관계는 관찰되지 않았습니다.

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