스티븐 W. 파이프, MD
ISTH 2021 대회 하이라이트

중증 또는 중등도 혈우병 B가 있는 성인을 대상으로 한 에트라나코진 데자파르보벡의 52주 효능 및 안전성: 3상 HOPE-B 유전자 요법 시험의 데이터

SW 파이프1, FW 이백2, 엠. 레흐트3, NS 키4, 에스. 라티모어3, G. 카스타만5, EK 소여6,7, S. 베르바이6,7, V. 콜레타6,7, 디 쿠퍼6,7, R. 돌메취6,7, W. 미스바흐8, 호프비 수사관

1미시간 대학교, 앤아버, 미국

2에라스무스 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드

3미국 포틀랜드 오리건 보건 과학 대학교

4미국 채플힐 노스캐롤라이나 대학교

5이탈리아 피렌체 카레 기 대학 병원 출혈 장애 및 응고 센터

6uniQure Inc, 렉싱턴, 미국

7uniQure BV, 암스테르담, 네덜란드

8University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

주요 데이터 포인트

주입 후 52주 동안의 FIX 활성

52×2을 투여한 후 10주 동안 HOPE-B 시험의 모든 참가자에 대한 평균 및 중앙값 FIX 활성13 gc/kg(N = 54). 치료 후 FIX 활성은 39.0주차에 평균 26IU/dL, 41.5주차에 52IU/dL로 급격히 증가했습니다.

치료 관련 이상반응

치료 후 기간 동안 안전성 집단에서 발생률이 5% 이상인 가장 흔한 치료 관련 유해 사례(관련되거나 관련될 수 있음). 408명의 참가자 중 53건의 부작용이 발생했으며, 이 중 91건(참가자 39명 중)은 치료 관련 부작용(TRAE)으로 간주되었습니다.

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