임상 환경에서 안전하고 효율적인 유전자 전달을 달성하기 위해 기존의 항-AAV 면역을 극복
ESGCT 28차 연례 총회 하이라이트

임상 환경에서 안전하고 효율적인 유전자 전달을 달성하기 위해 Anti-AAV 기존 면역을 극복하십시오.

주세페 론지티 박사
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

주요 데이터 포인트

임상 환경에서 안전하고 효율적인 유전자 전달을 달성하기 위해 기존의 항-AAV 면역을 극복

(A) AAV 벡터를 사용한 이식유전자 발현의 효능은 타고난 면역으로 인해 감소될 수 있습니다. (B) 항-AAV 항체가 있는 비인간 영장류를 포함하는 이 개념 증명 연구에서, 순환하는 IgG의 분해가 hFIX의 AAV 매개 발현을 개선할 수 있는지 여부를 결정하기 위해 엔도펩티드화된 이미피다제(IdeS)를 사용했습니다.

IdeS가 있는 혈청 양성 비인간 영장류에서 유전자 치료의 개선된 효능

FIX-함유 AAV8로 처리된 비인간 영장류에서, 혈장 내 hFIX 발현은 IdeS 처리가 없는 동물과 비교하여 IdeS로 처리된 동물에서 유의하게 더 높았다. 이러한 결과는 전신 IgG 분해가 혈우병이 있는 혈청 양성 환자에서 AAV 벡터를 사용한 유전자 치료뿐만 아니라 인자 발현이 감소하는 이전에 치료받은 환자에서 재투여를 허용할 수 있음을 시사합니다.

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