유전자 치료를 받은 혈우병 환자의 장기 추적 관찰을 위한 세계 혈우병 유전자 치료 연맹(World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry) 사용
WFH 2022 세계 대회 하이라이트

유전자 치료를 받은 혈우병 환자의 장기 추적 관찰을 위한 세계 혈우병 유전자 치료 연맹(World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry) 사용

발표자: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

바바라 A. 콘클1, 도나 코핀2, 메이스 나카시2, 캐리 클라크3, 린지 A. 조지4, 알폰소 이오리오5, 볼프강 미스바흐6, 데클란 눈7, 플로라 페이 반디8, 스티븐 파이프9, 마이클 레흐트10, 마크 스키너11, 레너드 발렌티노12, 조니 N. 말랑구13, 글렌 F. 피어스2

1워싱턴 대학교, 시애틀, 미국
2캐나다 몬트리올 세계혈우병연맹
3국제 혈전 및 지혈 학회, 미국 카보로
4미국 필라델피아 필라델피아 어린이 병원
5캐나다 해밀턴 McMaster University 건강 연구 방법, 증거 및 영향학과
6Medical Clinic 2/Institute of Transfusion Medicine University Hospital 프랑크푸르트, 독일
7유럽 ​​혈우병 컨소시엄, 벨기에
8Università degli Studi di 밀라노, 이탈리아
9미국 앤아버 미시간대학교 소아병리학과
10American Thrombosis and Hemostasis Network, 로체스터, 미국
11Institutefor Policy Advancement Ltd. 및 보건 연구 방법, 증거 및 영향 부서, McMaster University, 워싱턴, 콜롬비아 특별구
12국립 혈우병 재단, 뉴욕, 미국
13남아프리카 공화국 위트 워터 스 트렌 대학교

주요 데이터 포인트

WFH GTR 구현

WFH 유전자 치료 등록(GTR)은 임상 시험과 승인된 경우 시판 후 단계 모두에서 혈우병에 대한 유전자 치료를 받는 모든 환자에 대한 데이터 수집을 전반적 목표로 하는 전향적, 관찰적, 종단적 등록입니다. 이것은 레지스트리의 XNUMX차 및 XNUMX차 목표입니다.

WFH GTR 목표

GTR 시행을 위해 WFH는 혈우병 유전자 치료 임상시험을 시작으로 개별 혈우병 치료센터(HTC)에 손을 뻗고 있다. 국가 혈우병 등록부도 기여하도록 요청받을 것입니다. WFH는 또한 완료된 임상 시험에서 데이터를 얻는 프로세스를 개발하기 위해 업계와 협력하고 있습니다.

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