유전자 치료에서 이전에 제외 된 환자에서 중화 AAV 항체를 제거하기 위해 어 기 사용
ASGCT 23 차 연례 회의의 주요 내용

유전자 치료에서 이전에 제외 된 환자에서 중화 AAV 항체를 제거하기 위해 어 기 사용

조나단 H. 폴리1에 럴드 셰후1앨리슨 데인1로즈 셰리 던1레베카 알라 데1, Thorold Guy1제니 맥킨토시2해티 올 러턴1, 소피 윌리엄스1로무 드 코 바우1헬렌 존스2, 나단 데이비스2앤드류 대번 포트2데이비드 브릭스3Amit Nathwani2

1Freeline, 스티 버니 지, 영국

2University College London, 런던, 영국

3NHS 혈액 및 이식, 버밍엄, 영국

주요 데이터 포인트

혈우병 환자의 최대 70 %가 유전자 치료를 위해 AAV 벡터로 치료를 방해하는 항체를 발현 할 수 있습니다. 이 연구는 이중 여과 혈장 분리법 (DFPP)을 사용하여 AAVS3 중화 항체 (NAb) 역가를 시험 적격성 기준에 맞추기 위해 사용할 수 있음을 보여준다.

밝은 루시 페라 제 형질 도입 억제 분석 (BL-TIA)을 사용하여 연속 DFPP주기를 갖거나 갖지 않는 환자의 결과. 연속적 사이클은 Nab 역가를 감소시키는 데있어서 비 연속적 사이클보다 더 효과적이었다. 회귀 분석은 5 회주기가 시작 AAVS3 NAb 역가를 94 % 감소시켜 환자의 60 %를 치료할 수있을 것으로 예측했다.

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