액체-생검-통합-부위 염기서열분석에 의한 생체내 유전자 치료 접근법에서 벡터 통합 부위 모니터링
ESGCT 28차 연례 총회 하이라이트

액체-생검-통합-부위 염기서열분석에 의한 생체내 유전자 치료 접근법에서 벡터 통합 부위 모니터링

디 세사나1, 칼라브리아1, 엘 루딜로소1, 피 갈리나1, G 스피노찌1, 마그나니2, 엠 푸졸3, F 푸마갈리1, 브이칼비1, 엠 위첼4, FD 부시맨5, 칸토레1, N 테일러3, VS 짐머만3, 씨 클라인4, 피셔2, 엠 카바자나2, E 식스2, 아이우티1, 엘 날디니1, E 몬티니1

1유전자 치료를 위한 San Raffaele Telethon Insitute(HSR-TIGET)

2인간 림프조혈 연구실, INSERM, 프랑스

3Institut de Génétique Moleculaire de Montpellier, CNRS, 프랑스

4Dr. von Hauner 아동 병원, LMU, 독일

5미국 UPenn 미생물학과

주요 데이터 포인트

체액에서 정제된 무세포 DNA에서 IS 검색

무세포 DNA(cfDNA)는 세포 사멸 또는 괴사를 겪고 있는 건강하거나 염증이 있거나 질병에 걸린 고형 장기 세포(예: 간 또는 흉선)에서 혈액으로 방출됩니다. 형질도입된 세포의 벡터-게놈 통합 부위(IS)를 포함한 정제된 cfDNA의 유전적 변형은 액체 생검 통합 부위 시퀀싱(LiBIS-seq)으로 감지할 수 있습니다.

혈우병 개에서 렌티바이러스(LV) 통합 프로필의 특성화

21마리의 성체 혈우병 개(O57, M59 및 O7)가 개 응고 FIX의 다른 버전을 발현하는 좌심실 주사를 한 번 받았습니다. 각 개에 대해 cfDNA는 주사 후 8일에서 30일 사이에 시작하여 532-57개의 다른 시점에서 수집된 혈청에서 정제되었습니다. 이 그래프는 개 M59과 OXNUMX에서 시간이 지남에 따라 공유 IS에 기여하는 표시된 세포 클론의 추정 인구 크기를 보여줍니다.

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