안정적인 지혈 교정 및 혈우병 관련 삶의 질 개선: Etranacogene Dezaparvovec의 Pivotal Phase 3 HOPE-B 시험에서 최종 분석
ASGCT 25차 연례 회의 하이라이트

안정적인 지혈 교정 및 혈우병 관련 삶의 질 개선: Etranacogene Dezaparvovec의 Pivotal Phase 3 HOPE-B 시험에서 최종 분석

발표자: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

스티븐 W. 파이프1, Frank WG Leebeek2, 마이클 레흐트3, 나이젤 에스 키4, 지안카를로 카스타만5, 데이비드 쿠퍼6, 로버트 거트6, 리카르도 돌메취6, 옌옌 리7, 폴 E. 모나한7, 볼프강 미스바흐8

1미시건 대학교, 미시간 주 앤아버
2Erasmus MC, 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드
3Oregon Health & Science University, 포틀랜드, OR
4노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, NC
5이탈리아 피렌체 카레 기 대학 병원 출혈 장애 및 응고 센터
6uniQure Inc., 매사추세츠 주 렉싱턴
7CSL Behring, Prussia, PA의 왕
8University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

주요 데이터 포인트

최대 18개월 동안 지속되는 FIX 활동

10x44 용량의 에트라나코젠 데자파르보벡(AAV5-Padua hFIX)을 주입한 중등도 중증(N=2) 및 중증(N=10) 환자에 대한 XNUMX단계 FIX 활성13 3상 HOPE-B 시험에서 gc/kg. 이 분석에는 AAV5 중화 항체(NAbs)가 있거나 없는 환자가 포함되었습니다.

AAV5에 대한 기존 NAb가 있거나 없는 대상체에 대한 유사한 FIX 활성(%)

기존 AAV18 NAb가 있거나 없는 환자에 대한 기준선 및 주입 후 5개월에서의 단일 상태 FIX 활성. 항체가 있는 것은 검출 한계(LOD)보다 큰 역가를 갖는 것으로 정의되었습니다. 항체가 없는 것은 LOD 이하의 역가를 갖는 것으로 정의하였다.

일관된 안전 프로필

18개월에 에트라나코진 데자파르보벡의 안전성 프로파일은 이전에 제시된 데이터와 일치했습니다. 10% 이상의 환자에서 발생한 가장 빈번한 치료 관련 부작용(TRAE)은 ALT 증가(17%), 두통(15%), 인플루엔자 유사 질환(13%), 주입 관련 반응(13%)이었습니다. ).

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