스티븐 W. 파이프, MD
ISTH 2021 대회 하이라이트

성인 혈우병 B를 대상으로 한 3상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 간 안전 사례 보고서

M. 슈미트1, GR 포스터2, 엠. 코펜스3, H. 톰슨1, 디 쿠퍼4, R. 돌메취4, EK 소여4, 엘. 하이징크5, SW 파이프6

1GeneWerk GmbH, 하이델베르크, 독일

2Barts Liver Centre, Queen Mary University of London, London, 영국

3Amsterdam University Medical Center, 암스테르담, 네덜란드

4uniQure Inc, 렉싱턴, 미국

5uniQure BV, 암스테르담, 네덜란드

6미시간 대학교, 앤아버, 미국

주요 데이터 포인트

  • 중등도의 중증 혈우병 B가 있는 69세, 백인 비히스패닉 남성
  • 1980-HBV로 진단됨(항-HB, 항-HBc 및 항-HBe 항체의 경우 +ve)
  • 1983년 - 비A/비N 간염 진단
  • 2003-검사 가능 시 HCV 양성으로 확인됨
  • 2015-HCV 박멸 요법에 대한 평가, 유전자형 1a, 유의미한 섬유증 없음(Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-파리타프레비르/옴비타스비르/리토나비르, 다사부비르 및 리바비린으로 치료됨; 지속적인 바이러스 반응 달성
  • 과거 흡연, 주당 0-2단위의 알코올 소비로 주목할만한 사회력
  • 암으로 유명한 가족력

연구에 참여하는 동안 간세포 암종을 경험한 HOPE-B 시험에서 혈우병 B 환자의 간 관련 병력. 그의 병력에는 B형 및 C형 간염, 고령 및 알코올 소비를 포함하여 간세포암종 발병에 대한 몇 가지 위험 요소가 포함되어 있습니다.

HCC 분자 분석 요약
주입 후 1년에, 프로토콜당 초음파에서 피막하 간 병변이 밝혀졌습니다. 이 표는 HCC가 AAV 통합에 의존적(1열) 또는 독립적인 경우(2열) 예상되는 결과를 포함하여 절제된 종양 조직에서 수행된 후속 분자 통합 부위 분석 및 전체 게놈 시퀀싱을 요약합니다. 분석의 실제 결과는 3열에 나와 있습니다.

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