혈우병 유전자 치료의 임상 시험에 대한 유전자 치료 업데이트의 임상 발전
AAV5 기반 유전자 치료의 비 임상 약동학에 기존 면역의 영향
혈우병 B 환자 및 기존의 항 -AAV5 NAB를 갖는 NHP에서 단일 AAV5-hFIX 치료 후 달성 된 치료 적 hFIX 활성
인자 IX Padua (R338L)의 과잉 행동 인자 VIIIa 보조 인자 활동에 따라 달라집니다