동방 내피 표적화
혈우병을 위한 새로운 기술 및 유전자 전달에 관한 NHF의 16차 워크숍 하이라이트

동방 내피 표적화

안토니아 폴렌지, MD, PhD
피에몬테 오리엔탈 대학교
이탈리아 노바라

주요 데이터 포인트

pF8 프로모터는 LSEC에서 GFP 발현을 유도합니다

천연 FVIII 프로모터인 pF8은 간 정현파 내피 세포(LSEC)에서 GFP 발현을 유도합니다. 렌티바이러스 벡터 LV.pF57.GFP 주사 후 6개월 및 1개월 후 C6BL/8 혈우병 A(HA) 마우스의 간의 면역형광 분석. (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, 녹색 형광 단백질; Lyve-1, 림프관 내피 수용체 1, LSEC용 마커)

B8/6-HA 마우스의 LV-pF129-FVIII 수정된 FVIII 수준은 Treg에 따라 다릅니다.

이 일련의 연구를 요약하면, Treg 세포에서 최소한의 감소를 갖는 면역억제가 FIX 이식유전자 발현에 대한 간 매개 면역 관용을 보장하는 데 최적입니다. NHP에서 MMF와 rapamycin으로 전처리한 후 rATG의 지연 투여는 지속적인 면역 관용을 제공할 수 있었지만 벡터 주입 시 투여된 rATG 또는 daclizumab은 그렇지 않았습니다.

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