중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전달 후 내인성, 이식유전자 FVIII 발현 및 출혈 사건 간의 관계: GENer8-1 3상 시험의 사후 분석
제63회 ASH 연차총회 하이라이트

중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전달 후 내인성, 이식유전자 FVIII 발현 및 출혈 사건 간의 관계: GENer8-1 3상 시험의 사후 분석

스티븐 W. 파이프, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, 길리 케넷, MD3, 마크 T 레딩, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRAP, FRCPA5,6 *, 앤드류 D 리빗, MD7, 벨라 마단, MD8*, 마이클 라판, DM, 박사9, 도리스 V. 쿠온10, Annette von Drygalski, MD, 제약 D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, 수잔 샤피로, MD, PhD13,14,15 *, 에이미 L 던, MD16 *, 마이클 왕, MD17, 나이젤 S 키18, Radoslaw Kaczmarek, 박사19,20 *, 에밀리 시밍턴, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, 리나 마하잔, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, 박사22 *, 디비아 B 레디, MD22 *, 화 유, 박사22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, 타라 M 로빈슨, MD, PhD22 *및 Benjamin Kim, MD, MPhil22

1미시간주 앤아버 소재 미시간대학교 소아과 및 병리학과
2Hemocentro UNICAMP, 의과대학 내과학교실, Campinas, Campinas, Brazil
3국립 혈우병 센터 및 Amalia Biron 혈전 및 지혈 연구소, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Israel
4미네소타주 미니애폴리스에 있는 미네소타 대학 의료 센터의 출혈 및 응고 장애 센터
5퀸즐랜드 대학교, 브리즈번, QLD, 호주
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australia
7캘리포니아 대학교 샌프란시스코, 샌프란시스코, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS 재단 신탁, 런던, 영국
9영국 런던 임페리얼 칼리지 런던 의과대학 혈액학 센터
10캘리포니아 주 로스앤젤레스 정형 혈우병 치료 센터
11미국 캘리포니아주 라호야 스크립스연구소 분자의학과
12대만 국립대만대학병원 내과 혈액내과
13영국 옥스퍼드대학교 옥스퍼드대학교 래드클리프 의과대학
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, 옥스포드, 영국
15국립 보건 연구소, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, 영국
16혈우병 치료 센터, 전국 아동 병원 및 오하이오 주립 대학 의과 대학, 콜럼버스, 오하이오
17혈우병 및 혈전증 센터, 콜로라도 대학교 안슈츠 의료 캠퍼스, 오로라, CO
18UNC 혈액 연구 센터, 노스캐롤라이나 대학교 채플 힐, 채플 힐, 노스캐롤라이나
19인디애나 대학교 의과대학 소아과, 인디애나폴리스, IUPUI-웰스 소아과 연구 센터
20당생물학 연구소, Hirszfeld 면역학 및 실험 요법 연구소, Wroclaw, Poland
21캠브리지 대학 병원 NHS 재단 신탁, 캠브리지, 영국
22BioMarin Pharmaceutical Inc., 캘리포니아주 노바토

주요 데이터 포인트

3상 GENer8-1 연구 설계

3상 GENer8-1 연구의 결과를 이식유전자 유래 FVIII 활성과 출혈 사이의 관계에 대해 분석했습니다. 연구의 총 참가자 수(N = 134) 중, 이 분석에는 사후 예방 기간 종료 후 1개월에 시작된 전환 후 기간에 1회 이상의 치료 출혈을 경험한 환자의 하위 집합이 포함되었습니다. 이식 유전자 주입.

전이 후 치료된 출혈이 있는 참가자의 ABR(n = 22)

GENer134-8 연구의 총 참가자 1명 중 22명(16%)이 전환 후 기간에 최소 1회의 치료 출혈을 경험했습니다. ABR은 주입 전 기준선 및 주입 후, 예방 후 연구 기간 동안 이러한 참가자에 대해 표시됩니다. 기준선과 비교하여 15명의 참가자는 ABR이 감소했고 2명은 ABR <1(검은색 화살표)이 증가했으며 5명은 ABR>1(주황색 화살표)이 증가했습니다.

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