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1. 중간의: (태그); 중간의; 28 9월 2021에 생성
2. 혈우병 치료의 역사 : 유전자 치료를위한 인자 대체: (문서 태그: 중급); 주최 : Flora Peyvandi, MD, PhD; 30 6월 2019에 생성
3. 새로운 AAV (Adeno Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)은 중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성합니다 (B-AMAZE 연구): (문서 태그: 중급); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; 21 8월 2020에 생성
4. 아데노 관련 바이러스 (AAV) 매개 유전자 전달 : 왜 이것이 혈우병 유전자 치료를위한 주요 전략인가?: (문서 태그: 중급); Steven W. Pipe, MD 및 Nigel Key, MB, ChB가 발표했습니다. FRCP; 05 12월 2019에 생성
5. 중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다: (문서 태그: 중급); 볼프강 A. 미스바흐, MD; 05 12월 2020에 생성
6. 중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다: (문서 태그: 중급); Frank WG Leebeek, MD, PhD; 04 월 2021에 생성
7. EAHAD 유전자 치료 실무 그룹: (문서 태그: 중급); 제공 : Wolfgang Miesbach, MD; 21 12월 2020에 생성
8. 중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터: (문서 태그: 중급); 스티븐 W. 파이프, MD; 03 월 2021에 생성
9. Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터: (문서 태그: 중급); 스티븐 W. 파이프, MD; 05 12월 2020에 생성
10. 3상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터: 중증 또는 중등도 혈우병 B 치료를 받은 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX 변형, AMT-061)의 효능 및 안전성 ...: (문서 태그: 중급); 스티븐 W. 파이프, MD; 05 12월 2020에 생성
11. 내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료: (문서 태그: 중급); 존 파시, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Opprettet i juli 10 2020
12. 중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현: (문서 태그: 중급); 스티븐 W. 파이프, MD; 05 12월 2020에 생성
13. 심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과: (문서 태그: 중급); 스티븐 W. 파이프, MD; 29 6월 2020에 생성
14. 중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상적인 FIX 활성 수준을 달성하는 새로운 AAV (Adeno-Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)에 대한 후속 조치 (B-AMAZE 연구): (문서 태그: 중급); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; 04 월 2021에 생성
15. 혈우병 치료를위한 유전자 치료 : Adeno-Associated Viral Vector Gene Transfer 소개: (문서 태그: 중급); 발표 : Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; 05 12월 2019에 생성
16. 혈우병 치료를위한 유전자 치료 : 유전자 치료의 일반적인 문제: (문서 태그: 중급); 주최 Thierry VandenDriessche, PhD; 25 11월 2019에 생성
17. 혈우병 치료를위한 유전자 치료 : 기타 전략 및 목표: (문서 태그: 중급); 글렌 F. 피어스 박사, 박사, 박사; 10 9월 2019에 생성
18. 유전자 치료 그림 임상 시험: (문서 태그: 중급); 29 9월 2021에 생성
19. NHF 15 워크숍에서 새로운 기술과 혈우병 유전자 전달에 대한 주요 내용: (문서 태그: 중급); MD, David Lillicrap 제공; 16 10월 2019에 생성
20. NHF 15 워크숍에서 새로운 기술과 혈우병 유전자 전달에 대한 주요 내용: (문서 태그: 중급); 발표 : David Lillicrap, MD 및 Glenn F. Peirce, MD, PhD; 16 10월 2019에 생성

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