ISTH 컨퍼런스 브리핑

SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현

SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현

Lindsey A. George, MD

손목 시계
내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

장기 벡터 게놈 결과 및 혈우병 A 개 모델에서 AAV FVIII 유전자 전송의 면역 원성

Paul Batty, MBBS, PhD

손목 시계
새로운 AAV (Adeno Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)은 중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성합니다 (B-AMAZE 연구)

장기 벡터 게놈 결과 및 혈우병 A 개 모델에서 AAV FVIII 유전자 전송의 면역 원성

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

손목 시계
혈우병 A 개 모델에서 FVIII 이식 유전자 전달의 장기 추적 후 AAV 벡터 삽입의 빈도, 위치 및 특성

장기 벡터 게놈 결과 및 혈우병 A 개 모델에서 AAV FVIII 유전자 전송의 면역 원성

Paul Batty, MBBS, PhD

손목 시계

WFH 회의 브리핑

중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행

중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

존 파시, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

손목 시계

ASGCT 회의 브리핑

심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과

심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
유전자 치료에서 이전에 제외 된 환자에서 중화 AAV 항체를 제거하기 위해 어 기 사용

유전자 치료에서 이전에 제외 된 환자에서 중화 AAV 항체를 제거하기 위해 어 기 사용

글렌 F. 피어스, MD, PhD

손목 시계
혈우병 B의 유전자 치료를위한 임상 후보 AAV3 벡터의 개발

혈우병 B의 유전자 치료를위한 임상 후보 AAV3 벡터의 개발

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

손목 시계
혈우병 A 장기 추적 후 AAV 통합 분석 개 AAV 중재 유전자 수정의 유전자 결과 공개

혈우병 A 장기 추적 후 AAV 통합 분석 개 AAV 중재 유전자 수정의 유전자 결과 공개

글렌 F. 피어스, MD, PhD

손목 시계

올랜도에서 회의 범위

Gene Therapy의 최신 발전에 대한 전문가 인터뷰를 제공하는 Orlando의 Conference Coverage.

CME 크레딧 획득

컨퍼런스 범위 – 올랜도 2019에서 라이브

혈우병 B의 유전자 치료 임상 시험에 대한 최근 업데이트
혈우병 유전자 치료 시험의 장기 안전성 및 효능 데이터로 낙관론 제공
혈우병에서 AAV 매개 FVIII 유전자 전달 및 벡터 통합 이벤트의 장기 발현
전임상 개발에서 혈우병 유전자 치료에 새로운 접근
혈우병 유전자 치료를위한 AAV에 대한 기존 항체 및 결과
혈우병 유전자 치료의 미래
혈우병 유전자 치료 승인 준비