ISTH 2021 대회 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

마가레스 C. 오젤로, MD, PhD

손목 시계
성인 혈우병 B를 대상으로 한 3상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 간 안전 사례 보고서

성인 혈우병 B를 대상으로 한 3상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 간 안전 사례 보고서

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
중증 또는 중등도 혈우병 B가 있는 성인을 대상으로 한 에트라나코진 데자파르보벡의 52주 효능 및 안전성: 3상 HOPE-B 유전자 요법 시험의 데이터

중증 또는 중등도 혈우병 B가 있는 성인을 대상으로 한 에트라나코진 데자파르보벡의 52주 효능 및 안전성: 3상 HOPE-B 유전자 요법 시험의 데이터

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
송곳니 혈우병 모델에서 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 후 조기 결과 조사

송곳니 혈우병 모델에서 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 후 조기 결과 조사

David Lillicra, MD, FRCPC

손목 시계
AAV5에 대한 기존 중화 항체가 있거나 없는 성인 B형 혈우병의 임상 결과: Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 유전자 요법 6상 시험의 3개월 데이터

AAV5에 대한 기존 중화 항체가 있거나 없는 성인 B형 혈우병의 임상 결과: Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 유전자 요법 6상 시험의 3개월 데이터

볼프강 A. 미스바흐, MD, PhD

손목 시계
AAV 벡터 유전자 요법의 진화는 혈우병에서 진행 중입니다. BAY 2599023의 고유한 기능이 뛰어난 요구 사항을 해결합니까?

AAV 벡터 유전자 요법의 진화는 혈우병에서 진행 중입니다. BAY 2599023의 고유한 기능이 뛰어난 요구 사항을 해결합니까?

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계

EAHAD 2021 가상 회의의 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
혈우병 개 모델에서 장기 추적 후 Adeno-Associated Virus Vector Persistence의 특성 분석

혈우병 개 모델에서 장기 추적 후 Adeno-Associated Virus Vector Persistence의 특성 분석

폴 배티, MBBS, PhD

손목 시계
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

Annette von Drygalski, MD, PharmD

손목 시계
중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

Frank WG Leebeek, MD, PhD

손목 시계
중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성하는 새로운 AAV (Adeno-Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)에 대한 후속 조치 (B-AMAZE 연구)

중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성하는 새로운 AAV (Adeno-Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)에 대한 후속 조치 (B-AMAZE 연구)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

손목 시계

ASH 컨퍼런스 브리핑

중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현

중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
세계 혈우병 유전자 치료 레지스트리 연맹 (The World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry)

세계 혈우병 유전자 치료 레지스트리 연맹 (The World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry)

Barbara A. Konkle, MD

손목 시계
중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

볼프강 A. 미스바흐, MD, PhD

손목 시계
제 3 상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터 : 기존의 항 캡시드 중화와 관계없이 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체, AMT-061)의 효능 및 안전성

제 3 상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터 : 기존의 항 캡시드 중화와 관계없이 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체, AMT-061)의 효능 및 안전성

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
중증 혈우병 성인을 대상으로 한 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) 유전자 요법의 2/525 상 연구 인 Alta 연구의 업데이트 된 후속 조치

중증 혈우병 성인을 대상으로 한 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) 유전자 요법의 2/525 상 연구 인 Alta 연구의 업데이트 된 후속 조치

Barbara A. Konkle, MD

손목 시계

ISTH 컨퍼런스 브리핑

SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현

SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현

린지 A. 조지, MD

손목 시계
내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

장기 벡터 게놈 결과 및 혈우병 A 개 모델에서 AAV FVIII 유전자 전송의 면역 원성

폴 배티, MBBS, PhD

손목 시계
새로운 AAV (Adeno Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)은 중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성합니다 (B-AMAZE 연구)

새로운 AAV (Adeno Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)은 중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성합니다 (B-AMAZE 연구)

프라티마 차우다리, MRCP, FRC경로

손목 시계
혈우병 A 개 모델에서 FVIII 이식 유전자 전달의 장기 추적 후 AAV 벡터 삽입의 빈도, 위치 및 특성

혈우병 A 개 모델에서 FVIII 이식 유전자 전달의 장기 추적 후 AAV 벡터 삽입의 빈도, 위치 및 특성

폴 배티, MBBS, PhD

손목 시계

WFH 회의 브리핑

중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행

중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

존 파시, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

손목 시계

ASGCT 회의 브리핑

심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과

심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과

스티븐 W. 파이프, MD

손목 시계
유전자 치료에서 이전에 제외 된 환자에서 중화 AAV 항체를 제거하기 위해 어 기 사용

유전자 치료에서 이전에 제외 된 환자에서 중화 AAV 항체를 제거하기 위해 어 기 사용
 

글렌 F. 피어스, MD, PhD

손목 시계
혈우병 B의 유전자 치료를위한 임상 후보 AAV3 벡터의 개발

혈우병 B의 유전자 치료를위한 임상 후보 AAV3 벡터의 개발
 

알록 스리바스타바, FRCP, FRCPA, FRCP

손목 시계
혈우병 A 장기 추적 후 AAV 통합 분석 개 AAV 중재 유전자 수정의 유전자 결과 공개

혈우병 A 장기 추적 후 AAV 통합 분석 개 AAV 중재 유전자 수정의 유전자 결과 공개

글렌 F. 피어스, MD, PhD

손목 시계

올랜도에서 회의 범위

Gene Therapy의 최신 발전에 대한 전문가 인터뷰를 제공하는 Orlando의 Conference Coverage.

CME 크레딧 획득

컨퍼런스 범위 – 올랜도 2019에서 라이브

혈우병 B의 유전자 치료 임상 시험에 대한 최근 업데이트
혈우병 유전자 치료 시험의 장기 안전성 및 효능 데이터로 낙관론 제공
혈우병에서 AAV 매개 FVIII 유전자 전달 및 벡터 통합 이벤트의 장기 발현
전임상 개발에서 혈우병 유전자 치료에 새로운 접근
혈우병 유전자 치료를위한 AAV에 대한 기존 항체 및 결과
혈우병 유전자 치료의 미래
혈우병 유전자 치료 승인 준비