ISTH 30차 대회 하이라이트

클레임 크레딧

AAV 파생 요인 VIII 분석 불일치 뒤에 메커니즘 설명

AAV 파생 요인 VIII 분석 불일치 뒤에 메커니즘 설명

안나 스턴버그 박사

Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 유전자 전달 후 2년 후 이식유전자 생성 FVIII와 출혈률 간의 관계: Gener8-1의 결과

Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 유전자 전달 후 2년 후 이식유전자 생성 FVIII와 출혈률 간의 관계: Gener8-1의 결과

Johnny Mahlangu, 학사, MBBCh, MMed, FCPath

B형 혈우병 환자를 대상으로 한 FLT1a AAV 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 연구인 B-LIEVE의 결과

B형 혈우병 환자를 대상으로 한 FLT1a AAV 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 연구인 B-LIEVE의 결과

가이 영, MD

Etranacogene Dezaparvovec 유전자 치료를 받은 후 중증 또는 중등도의 중증 B형 혈우병이 있는 성인의 건강 관련 삶의 질 개선

Etranacogene Dezaparvovec 유전자 치료를 받은 후 중증 또는 중등도의 중증 B형 혈우병이 있는 성인의 건강 관련 삶의 질 개선

스티븐 W. 파이프, 남

ASGCT 25 차 연례 회의 하이라이트

클레임 크레딧

안정적인 지혈 교정 및 혈우병 관련 삶의 질 개선: Etranacogene Dezaparvovec의 Pivotal Phase 3 HOPE-B 시험에서 최종 분석

안정적인 지혈 교정 및 혈우병 관련 삶의 질 개선: Etranacogene Dezaparvovec의 Pivotal Phase 3 HOPE-B 시험에서 최종 분석

스티븐 W. 파이프, MD

혈우병 A 마우스에서 FVIII 유전자의 작은 결실을 복구하기 위한 CRISPR/Cas9 mRNA LNP의 전달

혈우병 A 마우스에서 FVIII 유전자의 작은 결실을 복구하기 위한 CRISPR/Cas9 mRNA LNP의 전달

천춘유 박사

유전자 요법으로 치료된 혈우병 A 마우스에서 2118 감소된 항-FVIII 면역 반응에서 N-글리코실화 부위가 제거된 인자 VIII 변이체

유전자 요법으로 치료된 혈우병 A 마우스에서 2118 감소된 항-FVIII 면역 반응에서 N-글리코실화 부위가 제거된 인자 VIII 변이체

캐롤 H. 미아오, MD

Stabilin-2 프로모터는 혈우병 마우스에서 렌티바이러스 벡터 전달 후 FVIII에 대한 면역 반응을 조절합니다

Stabilin-2 프로모터는 혈우병 마우스에서 렌티바이러스 벡터 전달 후 FVIII에 대한 면역 반응을 조절합니다

Antonia Follenzi, MD, PhD

WFH 2022 세계 대회 하이라이트

유전자 치료를 받은 혈우병 환자의 장기 추적 관찰을 위한 세계 혈우병 유전자 치료 연맹(World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry) 사용

유전자 치료를 받은 혈우병 환자의 장기 추적 관찰을 위한 세계 혈우병 유전자 치료 연맹(World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry) 사용

MD, 바바라 콘클

CME 크레딧 사용 가능!

주제 : 혈우병 유전자 치료
인증 유형 : AMA PRA 카테고리 1 크레딧™
날짜 배포 : June 6, 2022
유효 기간 : June 5, 2023
활동 완료 예상 시간 : 15 분

클레임 크레딧

제 15 차 EAHAD 연례 총회 하이라이트

B-LIEVE에 대한 용량 선택 및 연구 설계, 혈우병 B 환자를 위한 FLT1A 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 임상 시험

B-LIEVE의 용량 선택 및 연구 설계, 혈우병 B 환자를 위한 FLT1A 유전자 요법의 2/180상 용량 확인 임상 시험

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Pivotal Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial의 최종 분석: 중증 또는 중등도 혈우병 B가 있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 안정적인 정상 상태 효능 및 안전성

Pivotal Phase 3 HOPE-B 유전자 치료 시험의 최종 분석

볼프강 미스바흐, MD

중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전달의 효능 및 안전성: GENer8-1 XNUMX년 분석 결과

중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전달의 효능 및 안전성: GENer8-1 XNUMX년 분석 결과

스티븐 W. 파이프, MD

중증 A형 혈우병에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전이가 건강 관련 삶의 질에 미치는 영향

중증 A형 혈우병에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전이가 건강 관련 삶의 질에 미치는 영향

Johnny Mahlangu, 학사, MBBCh, MMed, FCPath

혈우병을 위한 새로운 기술 및 유전자 전달에 관한 NHF의 16차 워크숍 하이라이트

AAV 통합 요약 및 시사점

Frederic D. Bushman, 박사

면역억제를 통한 이식유전자 내성 파괴

면역억제를 통한 이식유전자 내성 파괴

Valder R. Arruda, MD, PhD

동방 내피 표적화

Antonia Follenzi, MD, PhD

제63회 ASH 연차총회 하이라이트

GENer8-1 3상 시험의 사후 분석

중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 전달 후 내인성, 이식유전자 FVIII 발현 및 출혈 사건 간의 관계: GENer8-1 3상 시험의 사후 분석

스티븐 W. 파이프, MD

B형 혈우병 환자의 기준선 FIX 발현 수준 전반에 걸친 출혈 데이터: '인자 발현 연구'를 사용한 분석

B형 혈우병 환자의 기준선 FIX 발현 수준 전반에 걸친 출혈 데이터: '인자 발현 연구'를 사용한 분석

스티븐 W. 파이프, MD

Fidanacogene Elaparvovec Adeno 관련 바이러스 유전자 요법으로 치료받은 B형 혈우병 환자 코호트에서 5년 이상의 추적 관찰

Fidanacogene Elaparvovec Adeno 관련 바이러스 유전자 요법으로 치료받은 B형 혈우병 환자 코호트에서 5년 이상의 추적 관찰

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

정상 범위 내에서 인자 IX 발현은 중증 혈우병 B 환자에서 FLT180a 유전자 치료 후 치료가 필요한 자연 출혈 예방: B-Amaze 프로그램의 장기 추적 연구

정상 범위 내에서 인자 IX 발현은 중증 혈우병 B 환자에서 FLT180a 유전자 치료 후 치료가 필요한 자연 출혈 예방: B-Amaze 프로그램의 장기 추적 연구

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ESGCT 28차 연례 총회 하이라이트

액체-생검-통합-부위 염기서열분석에 의한 생체내 유전자 치료 접근법에서 벡터 통합 부위 모니터링

액체-생검-통합-부위 염기서열분석에 의한 생체내 유전자 치료 접근법에서 벡터 통합 부위 모니터링

다니엘라 세사나 박사

항AAV의 기존 면역을 극복하여 임상 환경에서 안전하고 효율적인 유전자 전달을 달성합니다.

임상 환경에서 안전하고 효율적인 유전자 전달을 달성하기 위해 Anti-AAV 기존 면역을 극복하십시오.

주세페 론지티 박사

혈우병 및 그 이상을 위한 간에 대한 렌티바이러스 유전자 치료

혈우병 및 그 이상을 위한 간에 대한 렌티바이러스 유전자 치료

알레시오 칸토레 박사

혈우병에 대한 유전자 요법에 대한 임상 시험의 최신 업데이트

혈우병에 대한 유전자 요법에 대한 임상 시험의 최신 업데이트

볼프강 미스바흐, MD

ISTH 2021 대회 하이라이트

클레임 크레딧

중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec Adeno 관련 바이러스 유전자 전달의 효능 및 안전성: 3상 GENer8-1 시험 결과

중증 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec Adeno 관련 바이러스 유전자 전달의 효능 및 안전성: 3상 GENer8-1 시험 결과

마가레스 C. 오젤로, MD, PhD

성인 혈우병 B를 대상으로 한 3상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 간 안전 사례 보고서

성인 혈우병 B를 대상으로 한 3상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 간 안전 사례 보고서

스티븐 W. 파이프, MD

중증 또는 중등도 혈우병 B가 있는 성인을 대상으로 한 에트라나코진 데자파르보벡의 52주 효능 및 안전성: 3상 HOPE-B 유전자 요법 시험의 데이터

중증 또는 중등도 혈우병 B가 있는 성인을 대상으로 한 에트라나코진 데자파르보벡의 52주 효능 및 안전성: 3상 HOPE-B 유전자 요법 시험의 데이터

스티븐 W. 파이프, MD

송곳니 혈우병 모델에서 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 후 조기 결과 조사

송곳니 혈우병 모델에서 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 후 조기 결과 조사

David Lillicra, MD, FRCPC

AAV5에 대한 기존 중화 항체가 있거나 없는 성인 B형 혈우병의 임상 결과: Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 유전자 요법 6상 시험의 3개월 데이터

AAV5에 대한 기존 중화 항체가 있거나 없는 성인 B형 혈우병의 임상 결과: Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 유전자 요법 6상 시험의 3개월 데이터

볼프강 A. 미스바흐, MD, PhD

AAV 벡터 유전자 요법의 진화는 혈우병에서 진행 중입니다. BAY 2599023의 고유한 기능이 뛰어난 요구 사항을 해결합니까?

AAV 벡터 유전자 요법의 진화는 혈우병에서 진행 중입니다. BAY 2599023의 고유한 기능이 뛰어난 요구 사항을 해결합니까?

스티븐 W. 파이프, MD

EAHAD 2021 가상 회의의 하이라이트

클레임 크레딧

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec의 효능 및 안전성 : 3 상 Hope-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터

스티븐 W. 파이프, MD

혈우병 개 모델에서 장기 추적 후 Adeno-Associated Virus Vector Persistence의 특성 분석

혈우병 개 모델에서 장기 추적 후 Adeno-Associated Virus Vector Persistence의 특성 분석

폴 배티, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

아네트 폰 Drygalski, MD, PharmD

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

Frank WG Leebeek, MD, PhD

중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성하는 새로운 AAV (Adeno-Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)에 대한 후속 조치 (B-AMAZE 연구)

중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성하는 새로운 AAV (Adeno-Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)에 대한 후속 조치 (B-AMAZE 연구)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH 컨퍼런스 브리핑

CME 크레딧 획득

중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현

중증 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초 유전자 치료 연구 – BAY 2599023은 광범위한 환자 적격성 및 안정적이고 지속적인 FVIII 발현

스티븐 W. 파이프, MD

세계 혈우병 유전자 치료 레지스트리 연맹 (The World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry)

세계 혈우병 유전자 치료 레지스트리 연맹 (The World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry)

Barbara A. Konkle, MD

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

볼프강 A. 미스바흐, MD, PhD

제 3 상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터 : 기존의 항 캡시드 중화와 관계없이 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체, AMT-061)의 효능 및 안전성

제 3 상 HOPE-B 유전자 치료 시험의 첫 번째 데이터 : 기존의 항 캡시드 중화와 관계없이 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인에서 Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체, AMT-061)의 효능 및 안전성

스티븐 W. 파이프, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX 변이체), 중증 또는 중증 혈우병 B가있는 성인의 유전자 전달을위한 향상된 벡터 : 2b 상 시험에서 XNUMX 년 데이터

스티븐 W. 파이프, MD

중증 혈우병 성인을 대상으로 한 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) 유전자 요법의 2/525 상 연구 인 Alta 연구의 업데이트 된 후속 조치

중증 혈우병 성인을 대상으로 한 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) 유전자 요법의 2/525 상 연구 인 Alta 연구의 업데이트 된 후속 조치

Barbara A. Konkle, MD

ISTH 컨퍼런스 브리핑

SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현

SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현

린지 A. 조지, MD

내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

장기 벡터 게놈 결과 및 혈우병 A 개 모델에서 AAV FVIII 유전자 전송의 면역 원성

폴 배티, MBBS, PhD

새로운 AAV (Adeno Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)은 중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성합니다 (B-AMAZE 연구)

새로운 AAV (Adeno Associated Virus) 유전자 요법 (FLT180a)은 중증 혈우병 B (HB) 환자에서 정상 FIX 활성 수준을 달성합니다 (B-AMAZE 연구)

프라티마 차우다리, MRCP, FRC경로

혈우병 A 개 모델에서 FVIII 이식유전자 전달의 장기간 추적 후 AAV 벡터 삽입의 빈도, 위치 및 특성

혈우병 A 개 모델에서 FVIII 이식유전자 전달의 장기간 추적 후 AAV 벡터 삽입의 빈도, 위치 및 특성

폴 배티, MBBS, PhD

WFH 회의 브리핑

중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행

중증 또는 중증의 혈우병 B를 가진 사람을위한 AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) 개발의 최근 진행

스티븐 W. 파이프, MD

내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

내구성 치료 효능 및 안전성에 대한 인간 최초의 XNUMX 년간 추적 연구 : 심한 혈우병 A에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 AAV 유전자 치료

존 파시, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT 회의 브리핑

CME 크레딧 획득

심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과

심한 혈우병 A에서 AAVhu37 Capsid 벡터 기술의 인간 최초의 유전자 치료 연구 : 안전 및 FVIII 활동 결과

스티븐 W. 파이프, MD

유전자 치료에서 이전에 제외 된 환자에서 중화 AAV 항체를 제거하기 위해 어 기 사용

유전자 치료에서 이전에 제외 된 환자에서 중화 AAV 항체를 제거하기 위해 어 기 사용

글렌 F. 피어스, MD, PhD

혈우병 B의 유전자 치료를위한 임상 후보 AAV3 벡터의 개발

혈우병 B의 유전자 치료를위한 임상 후보 AAV3 벡터의 개발

알록 스리바스타바, FRCP, FRCPA, FRCP

혈우병 A 장기 추적 후 AAV 통합 분석 개 AAV 중재 유전자 수정의 유전자 결과 공개

혈우병 A 장기 추적 후 AAV 통합 분석 개 AAV 중재 유전자 수정의 유전자 결과 공개

글렌 F. 피어스, MD, PhD

올랜도에서 회의 범위

Gene Therapy의 최신 발전에 대한 전문가 인터뷰를 제공하는 Orlando의 Conference Coverage.

CME 크레딧 획득

컨퍼런스 범위 – 올랜도 2019에서 라이브

혈우병 B의 유전자 치료 임상 시험에 대한 최근 업데이트

혈우병 유전자 치료 시험의 장기 안전성 및 효능 데이터로 낙관론 제공

혈우병에서 AAV 매개 FVIII 유전자 전달 및 벡터 통합 이벤트의 장기 발현

전임상 개발에서 혈우병 유전자 치료에 새로운 접근

혈우병 유전자 치료를위한 AAV에 대한 기존 항체 및 결과

혈우병 유전자 치료의 미래

혈우병 유전자 치료 승인 준비

NHF 15 워크숍에서 새로운 기술과 혈우병 유전자 전달에 대한 주요 내용

제시: David Lillicrap, MD 및 Glenn F. Pierce, MD, PhD
13 년 14 월 2019-XNUMX 일 • 워싱턴 DC

멜버른 ISTH 2019의 컨퍼런스 보도

멜버른에서 열린 ISTH 2019의 Conference Coverage는 Gene Therapy의 최신 발전에 대한 전문가 인터뷰를 제공합니다.

CME 크레딧 획득

컨퍼런스 보도 – 멜버른의 ISTH 2019

ALTA 연구 : 혈우병 A가있는 성인의 SB-525 유전자 치료

기존 AAV 항체의 유병률 및 혈우병 유전자 치료에 대한 시사점

혈우병 B 환자의 AMT-060 및 AMT-061 유전자 치료 시험 결과

1/2 525/XNUMX 알타 연구의 초기 결과 : 혈우병 A가있는 성인의 SB-XNUMX 유전자 치료

SPK-9001 유전자 전이 후 혈우병 B 환자 XNUMX 년 추적 관찰

혈우병 B를 가진 성인에서 AMT-061 유전자 이동 : 2b 단계 시험의 초기 결과

혈우병 유전자 치료 현황

FLT180a : 혈우병 B를위한 차세대 AAV 벡터

FIX의 안정적인 발현 : 혈우병 B 환자의 AMT-060 유전자 치료 시험 결과 업데이트

비인간 영장류에서 Lentiviral Vector-based Factor VIII 및 Factor IX Gene Therapy

혈우병 A 환자의 Valoctocogene Roxaparvovec AAV 유전자 치료 : 새로운 결과

혈우병에 대한 유전자 치료법을 미리 보면서

거리의 사람-멜버른의 ISTH 2019

호주 멜버른에서 열린 ISTH 2019 콩그레스에서 참석 한 혈우병 유전자 치료 세션에 대한 그들의 반응을 살펴보십시오.

제품 극장-ISTH 2019 멜버른

Flora Peyvandi, MD, PhD 및 K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH가 혈우병 유전자 치료법을 발표합니다. ISTH 교육 이니셔티브

기본 설문 조사 포스터

포스터

ISTH 2019 총회에서 발표 된 포스터
7 월 18 일 일요일 • 30:19 – 30:XNUMX
초록 / 포스터 번호 : PB1724
멜버른, 호주

2019 년 초 ISTH는 세계 혈우병 커뮤니티의 세계적으로 유명한 전문가 그룹을 조직하여 혈우병의 유전자 요법에 맞지 않는 교육 요구를 파악하기위한 설문 조사를 개발했습니다. 설문 조사는 온라인으로 국제 청중에게 배포되었습니다. 결과는 많은 사람들이 혈우병 A와 B에 대한 치료 접근법으로서 유전자 치료의 기초에 대한 더 많은 교육이 필요하고 유전자 치료에 대한 더 나은 이해가 필요하다는 것을 보여 주었다.

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교육 로드맵

ISTH의 교육 로드맵 – 미래를위한 교육지도
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