ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევები

ძირითადი მოსაზრებები:
ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევები

პირდაპირ ეთერში ჩაიწერა პარასკევიანი სატელიტის სიმპოზიუმი 62-ე ASH ყოველწლიური შეხვედრისა და გამოფენის წინ

ყოველი ვიდეოს დასრულების შემდეგ გადაახვიეთ გვერდზე, რომ გახსნათ შემდეგი

შესავალი

წარადგინა: გლენ ფ. პირსი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი

Გენური თერაპია ბევრს ჰპირდება მრავალფეროვანი პირობების მქონე პირებს, მათ შორის კიბოს ტიპებს, შიდსს, დიაბეტს, გულის დაავადებებს და ჰემოფილიას. მკურნალობის ეს ინოვაციური მიდგომა ცვლის სხეულის უჯრედებში არსებულ გენებს, დაავადების შეჩერების მიზნით. 

გენური თერაპია ცდილობს შეცვალოს ან დაფიქსირდეს მუტაცირებული გენები და დაავადებული უჯრედები გახდეს უფრო მკაფიო იმუნური სისტემისთვის. A და B ჰემოფილია მემკვიდრეობით მიიღება, როგორც X- უკავშირდება რეცესიული ნიმუში. ჰემოფილიის გენეტიკა მოიცავს X ქრომოსომაში აღმოჩენილ გენებს და საჭიროა მხოლოდ ერთი გაუმართავი გენი ამ სისხლდენის დარღვევამდე.

უჯრედებისა და გენების თერაპიები ჯერ კიდევ შესწავლილია, მაგრამ შედეგები იმედისმომცემია. კლინიკურმა კვლევებმა წარმატება გამოავლინა და საკვებისა და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) დაამტკიცა უჯრედული თერაპიის ერთი ტიპი. ჩვენს ძირითადი მოსაზრებები: ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევები გლენ პირსის ხელმძღვანელობით განვიხილავთ დაავადების მიმოხილვას, გენური თერაპიის ამჟამინდელ მდგომარეობას და სხვა.