მარგარეტი C. Ozelo, MD, PhD
მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

Valoctocogene Roxaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება ადენოსთან ასოცირებული ვირუსის გენის გადატანა მძიმე ჰემოფილიისთვის A: შედეგები 3 ფაზის GENEr8-1 სასამართლოდან

MC Ozelo1, ჯ. მაჰლანგუ2, კჯ. პასი3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, მ. ლაფანი6, ე. სიმინგტონი7, DV Quon8, ჯ.-დ. ვანგ9, კ. პერლინკი11, ს მილაკი11, ბ.მადან12, NS გასაღები13, GF პირსი14ბ. ო'მაჰონი15,16, რ.კაჭზმარეკი17,18, A. Lawal19, მ.ჰუანგი19, WY Wong19, ბ.კიმი19, GENEr8-1 საცდელი ჯგუფი

1Hemocentro UNICAMP, შიდა მედიცინის დეპარტამენტი, მედიცინის მეცნიერებათა სკოლა, კამპინასის უნივერსიტეტი, კამპინასი, ბრაზილია

2ჰემოფილიის ყოვლისმომცველი მოვლის ცენტრი, შარლოტა მაქსეკე იოჰანესბურგის აკადემიური საავადმყოფო, ვიტვატერსრანდის უნივერსიტეტი და NHLS, იოჰანესბურგი, სამხრეთ აფრიკა

3ბარტსი და ლონდონის მედიცინისა და სტომატოლოგიის სკოლა, ლონდონი, გაერთიანებული სამეფო

4ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, კალიფორნიის უნივერსიტეტის დევისი, საკრამენტო, შეერთებული შტატები

5კალიფორნიის უნივერსიტეტი, სან-ფრანცისკო, შეერთებული შტატები

6ჰემატოლოგიის ცენტრი, საიმპერატორო კოლეჯი ლონდონი, ლონდონი, გაერთიანებული სამეფო

7კემბრიჯის უნივერსიტეტის საავადმყოფოები NHS Foundation Trust, კემბრიჯი, გაერთიანებული სამეფო

8ორთოპედიული ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, ლოს ანჯელესი, შეერთებული შტატები

9იშვიათი დაავადებებისა და ჰემოფილიის ცენტრი, ტაიჩუნგის ვეტერანთა ზოგადი საავადმყოფო, ტაიჩუნგი, ტაივანი, ჩინეთის პროვინცია

10სისხლძარღვთა მედიცინისა და ჰემოსტაზისა და ჰემოფილიის ცენტრი, უნივერსიტეტის საავადმყოფოები, ლეუვენი, ლეუვენი, ბელგია

11პედიატრიისა და პათოლოგიის განყოფილებები, მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, შეერთებული შტატები

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, ლონდონი, გაერთიანებული სამეფო

13UNC სისხლის კვლევის ცენტრი, ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი, ჩაპელ ჰილი, შეერთებული შტატები

14დამოუკიდებელი კონსულტანტი, ლა ჯოლა, შეერთებული შტატები

15ირლანდიის ჰემოფილიის საზოგადოება, დუბლინი, ირლანდია

16სამების კოლეჯი, დუბლინი, ირლანდია

17პედიატრიის დეპარტამენტი, ინდიანას უნივერსიტეტის მედიცინის სკოლა, IUPUI-Wells პედიატრიული კვლევის ცენტრი, ინდიანაპოლისი, შეერთებული შტატები

18გლიკობიოლოგიის ლაბორატორია, ჰირშფელდის იმუნოლოგიისა და ექსპერიმენტული თერაპიის ინსტიტუტი, ვროცლავი, პოლონეთი

19BioMarin Pharmaceutical Inc., ნოვატო, შეერთებული შტატები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

FVIII აქტივობა 52 კვირაზე მეტი mITT მოსახლეობაში

FVIII აქტივობა ქრომოგენული ანალიზის გამოყენებით პაციენტებისთვის (N = 132) ფაზაში 3 GENEr8-1 კვლევა, რომელიც მკურნალობდა ვალოქტოკოგენ როქსაპარვოვეკის ერთჯერადი ინფუზიით (6 x 1013 ვგ/კგ) 49-52 კვირის განმავლობაში, საშუალო (95% CI) საწყისი ცვლილება FVIII აქტივობაში იყო 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001), ხოლო მედიანური (Q1, Q3) ცვლილება საწყისისგან იყო 22.9 (10.9, 61.3 ) სე/დლ.

ABR და FVIII ინფუზიები/წელი
სისხლდენის წლიური მაჩვენებელი (ABR, მარცხენა პანელი) და FVIII ინფუზიების რაოდენობა/წელი (მარჯვენა პანელი) გადატრიალების პოპულაციისათვის (n = 112) GENEr8-1 კვლევაში. ABR– ისთვის, საშუალო (95% CI) ცვლილება იყო 4.1 (-5.3 – დან 2.8) –მდე სისხლდენის შემთხვევების შემცირება წელიწადში, შემცირება 83.8% საწყისიდან. ინფუზიების საშუალო წლიური ცვლილება იყო 134 (-144 -დან -124 წლამდე), რაც 98.6% -ით შემცირდა საწყისიდან. პოსტ-ინფუზია განისაზღვრა, როგორც მე -4 კვირის შემდეგ დაწყებული.
უსაფრთხოება
სისხლდენის წლიური მაჩვენებელი (ABR, მარცხენა პანელი) და FVIII ინფუზიების რაოდენობა/წელი (მარჯვენა პანელი) გადატრიალების პოპულაციისათვის (n = 112) GENEr8-1 კვლევაში. ABR– ისთვის, საშუალო (95% CI) ცვლილება იყო 4.1 (-5.3 – დან 2.8) –მდე სისხლდენის შემთხვევების შემცირება წელიწადში, შემცირება 83.8% საწყისიდან. ინფუზიების საშუალო წლიური ცვლილება იყო 134 (-144 -დან -124 წლამდე), რაც 98.6% -ით შემცირდა საწყისიდან. პოსტ-ინფუზია განისაზღვრა, როგორც მე -4 კვირის შემდეგ დაწყებული.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars