აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASGCT– ის 23 – ე ყოველწლიური შეხვედრისაგან

აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან

ჯონატან ჰ. ფოლი1, ერალდ შუჰი1, ალისონ დანე1, ვარდების შერიდანი1, რებეკა ალად1, ტოროლდ გაი1, ჯენი მაკინტოზი2, ჰატი ოლლტონი1, სოფო უილიამსი1, რომულდ კორბაუ1, ელენე ჯონსი2, ნათან დევისი2, ენდრიუ დავენპორტი2, დევიდ ბრიგსი3, ემიტ ნატვანი2

1ფრელაინი, სტივენჟი, გაერთიანებული სამეფო

2University College London, London, გაერთიანებული სამეფო

3NHS სისხლი და გადანერგვა, Birmingham, გაერთიანებული სამეფო

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ჰემოფილიის მქონე პაციენტთა 70% -მდე შეიძლება გამოხატონ ანტისხეულები, რომლებიც ხელს უშლიან AAV ვექტორებით მკურნალობას გენური თერაპიისთვის. ეს კვლევა აჩვენებს, რომ ორმაგი ფილტრაციის პლაზმაფერეზი (DFPP) შეიძლება გამოყენებულ იქნას AAVS3 ანტისხეულების ანეიტრალიზაციის ტიპების შესამცირებლად (NAb) ტიტრების შესამცირებლად საცდელი უფლებამოსილების კრიტერიუმებით.

შედეგები პაციენტთაგან, რომელთაც აქვთ თუ არა თანმიმდევრული DFPP ციკლი, ლუციფერაზის ტრანსდუქციის ინჰიბირების ინჰიბიციის გამოკვლევის გამოყენებით (BL-TIA). თანმიმდევრული ციკლები უფრო ეფექტური იყო, ვიდრე თანმიმდევრული ციკლები Nab ტიტრების შემცირებაში. რეგრესიის ანალიზით დადგინდა, რომ 5 ციკლი შეამცირებს საწყის AAVS3 NAb ტიტულს 94% -ით, რაც პაციენტებს 60% -ში მკურნალობის შესაძლებლობას მისცემდა.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები