აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან

მნიშვნელოვანი მოვლენები ASGCT– ის 23 – ე ყოველწლიური შეხვედრისაგან

აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად, რომლებიც ადრე გამორიცხულია გენური თერაპიიდან

ჯონატან ჰ. ფოლი¹, ერალდ შუჰი¹, ალისონ დანე¹, ვარდების შერიდანი¹, რებეკა ალად¹, ტოროლდ გაი¹, ჯენი მაკინტოზი², ჰატი ოლლტონი¹, სოფო უილიამსი¹, რომულდ კორბაუ¹, ელენე ჯონსი², ნათან დევისი², ენდრიუ დავენპორტი², დევიდ ბრიგსი³, ემიტ ნატვანი²

¹ფრელაინი, სტივენჟი, გაერთიანებული სამეფო

²University College London, London, გაერთიანებული სამეფო

³NHS სისხლი და გადანერგვა, Birmingham, გაერთიანებული სამეფო

ჰემოფილიის მქონე პაციენტთა 70% -მდე შეიძლება გამოხატონ ანტისხეულები, რომლებიც ხელს უშლიან AAV ვექტორებით მკურნალობას გენური თერაპიისთვის. ეს კვლევა აჩვენებს, რომ ორმაგი ფილტრაციის პლაზმაფერეზი (DFPP) შეიძლება გამოყენებულ იქნას AAVS3 ანტისხეულების ანეიტრალიზაციის ტიპების შესამცირებლად (NAb) ტიტრების შესამცირებლად საცდელი უფლებამოსილების კრიტერიუმებით.

შედეგები პაციენტთაგან, რომელთაც აქვთ თუ არა თანმიმდევრული DFPP ციკლი, ლუციფერაზის ტრანსდუქციის ინჰიბირების ინჰიბიციის გამოკვლევის გამოყენებით (BL-TIA). თანმიმდევრული ციკლები უფრო ეფექტური იყო, ვიდრე თანმიმდევრული ციკლები Nab ტიტრების შემცირებაში. რეგრესიის ანალიზით დადგინდა, რომ 5 ციკლი შეამცირებს საწყის AAVS3 NAb ტიტულს 94% -ით, რაც პაციენტებს 60% -ში მკურნალობის შესაძლებლობას მისცემდა.